Monitoreo de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia génica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida
Aspectos destacados del 28 ° Congreso Anual de ESGCT

Monitoreo de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia génica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

D Cesana1, Calabria1, L. Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Un magnani2, M. Pouzolles3, F. Fumagalli1, V Calbí1, M. Witzel4, FD Bushman5, Un Cantor1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Un fischer2, M Cavazzana2, E seis2, Aiuti1, L Naldini1, E. Montini1

1Instituto San Raffaele Teletón de Terapia Génica (HSR-TIGET)

2Laboratorio de Linfohematopoyesis Humana, INSERM, Francia

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francia

4Hospital Infantil Dr. von Hauner, LMU, Alemania

5Departamento de Microbiología, UPenn, EE. UU.

Puntos clave de datos

IS Recuperación de ADN libre de células purificado de fluidos corporales

El ADN libre de células (cfDNA) se libera en la sangre a partir de células de órganos sólidos sanos, inflamados o enfermos (como el hígado o el timo) que experimentan apoptosis o necrosis. Las alteraciones genéticas en el cfDNA purificado, incluidos los sitios de integración genómica (IS) de vector de células transducidas, pueden detectarse mediante la secuenciación del sitio de integración de biopsia líquida (LiBIS-seq).

Caracterización del perfil de integración de lentivirus (LV) en perros hemofílicos

Tres perros adultos hemofílicos (O21, M57 y O59) recibieron una única inyección de LV que expresaban diferentes versiones de FIX de coagulación canina. Para cada perro, el cfDNA se purificó a partir de suero sanguíneo recolectado en 7-8 puntos de tiempo diferentes a partir de 30 a 532 días después de la inyección. Este gráfico muestra el tamaño de población estimado de clones de células marcadas que contribuyen a los IS compartidos a lo largo del tiempo en los perros M57 y O59.

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