Dr. Steven W. Pipe
Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Informe de caso de seguridad hepática del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B en adultos con hemofilia B

Sr. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L.Heijink5, Tubería SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Alemania

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, Londres, Reino Unido

3Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Bajos

4uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

5uniQure BV, Amsterdam, Países Bajos

6Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Puntos clave de datos

  • Varón blanco no hispano de 69 años con hemofilia B moderadamente grave
  • 1980-Diagnosticado con VHB (+ ve para anti-HBs y anticuerpos anti-HBc y anti-HBe)
  • 1983-Diagnosticado con hepatitis no A / no N
  • 2003: positivo confirmado para el VHC cuando las pruebas están disponibles
  • 2015: evaluado para la terapia de erradicación del VHC, genotipo 1a, sin fibrosis significativa (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015: tratado con paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir y ribavirina; lograr una respuesta virológica sostenida
  • Historia social notable por tabaquismo previo, consumo de alcohol de 0-2 unidades / semana
  • Historia familiar notable por cáncer

Historial médico relacionado con el hígado de un paciente con hemofilia B en el ensayo HOPE-B que experimentó carcinoma hepatocelular mientras participaba en el estudio. Su historial médico contiene varios factores de riesgo para el desarrollo de HCC, que incluyen hepatitis B y C, edad avanzada y consumo de alcohol.

Resumen de análisis moleculares de HCC
Un año después de la infusión, una ecografía según el protocolo reveló una lesión hepática subcapsular. Esta tabla resume el análisis posterior del sitio de integración molecular y la secuenciación del genoma completo realizada en el tejido tumoral resecado, incluidos los hallazgos esperados si el HCC dependía de (columna 1) o era independiente de (columna 1) la integración de AAV. Los resultados reales de los análisis se muestran en la columna 2.

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