Terapia génica lentiviral para el hígado para la hemofilia y más allá
Aspectos destacados del 28 ° Congreso Anual de ESGCT

Terapia génica lentiviral para el hígado para la hemofilia y más allá

Dr. Alessio Cantore
Instituto San Raffaele Teletón de Terapia Génica
Universidad Vita-Salute San Raffaele
Milán, Italia

Puntos clave de datos

Vector lentiviral (LV) para terapia génica hepática

El constructo de los vectores lentivirales diseñado para la terapia génica dirigida al hígado y usado para empaquetar los transgenes de FIX o FVIII humanos que se infundieron en primates no humanos para transducir los hepatocitos con el constructo de vector-transgén.

Actividad de factor de coagulación humano normal a supranormal en NHP

La expresión de hFIX y hFVIII en primates no humanos infundidos con el vector lentiviral que contiene el transgén correspondiente. El vector-transgén LV-FIX se infundió a dosis de 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) y 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). La construcción del vector-transgén LV-FVIII se infundió en dosis de 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) y 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).

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