David Lillicrap, MD, FRCPC
Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Investigación de los resultados tempranos después de la terapia génica viral adenoasociada en un modelo de hemofilia canina

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Ménard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Escribano2, S.Fong2, D. Lillicrap1

1Departamento de Patología y Medicina Molecular, Queen's University, Kingston, Canadá

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estados Unidos

3Ciencias de la salud de Kingston, Kingston, Canadá

4Servicios de cuidado de animales, Queen's University, Kingston, Canadá

Puntos clave de datos

Puntos de datos

Se utilizó un modelo de perro con hemofilia A para evaluar los cambios que afectan al hígado y los factores que afectan la expresión del FVIII después de la terapia génica con AAV. Se trató a cinco perros machos con una sola infusión de AAV5-HLP-cFVIII a dosis de 6.8e13-2e14 genomas de vector / kg. Se observó expresión de FVIII para los 2 perros tratados con construcciones de codones optimizados (JA2013 y K2015), que se mantuvo a los seis meses (co-cFVIII-SQ = 6.8% y co-cFVIII-V3 = 4.3%) con normalización del conjunto tiempo de coagulación sanguínea (WBCT).

Punto de datos 2
Como se ve en este gráfico, el perro tratado con co-cFVIII-V3 (K2015) desarrolló dos episodios de transaminitis, una leve elevación posbiopsia el día 84 y una segunda elevación mayor el día 116, justo antes de la segunda biopsia. Las ecografías y las biopsias hepáticas utilizadas para investigar estos episodios no demostraron una histopatología hepática subyacente significativa.

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