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Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave

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Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia A grave

Andrew D. Leavitt, médico1, Bárbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, médico8, Annie Colmillo, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, Maestría en Administración de Empresas10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Dr. Gregory Di Russo8, Bettina M. Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 y Didier Rouy, MD, PhD11

1Universidad de California, San Francisco, CA

2Universidad de Washington, Seattle, WA

3Universidad de Washington, Centro Washington para trastornos hemorrágicos, Seattle, WA

4UAMS en el Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5Universidad de South Florida, Tampa, FL

6Facultad de medicina Miller de la Universidad de Miami, Miami, FL

7Universidad de California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, Nueva York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvania

11Terapéutica Sangamo, Brisbane, CA

Puntos clave de datos

DISEÑO DEL ESTUDIO

El estudio de fase 1/2 para SB-525 fue un diseño de cohorte de 4 dosis de escalada de dosis, con 2 participantes en cada una de las dosis más bajas y 5 participantes en la dosis más alta, 3 x 1013 vg / kg. La duración del seguimiento varía de 1 a 3 años después de la infusión, excepto para 1 participante en la cohorte 3 (1 x 1013 vg / kg) que interrumpió prematuramente el estudio (se perdió durante el seguimiento).

ALT ELEVACIÓN EN COHORTE 4 (3 x 1013 vg / kg)

Las elevaciones de ALT fueron el evento adverso más común, ocurriendo en 5 de los 11 participantes y 4 de los 5 participantes con la dosis más alta en la cohorte 4. Estos 4 participantes fueron tratados con esteroides por duraciones que variaron de 6 a 16 semanas. Se observó una segunda elevación de ALT en 3 de estos 4 participantes.

EFICACIA PARA COHORT 4

Actividad de FVIII usando el ensayo cromogénico para los 5 participantes en la cohorte 4, la cohorte de dosis más alta. El seguimiento posterior a la infusión varía de 52 a 82 semanas. Durante las semanas 9 a 52, la actividad media del FVIII fue del 56.9% y la media del 70.4% (según lo determinado para 4 de los 5 participantes de la cohorte 4 con evaluación a las 52 semanas).

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