Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia
Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, Maestría3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Dr. Steven W. Pipe11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, Doctora en Filosofía13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, Licenciatura16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19y Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, QC, Canadá

2Universidad de Washington, Centro Washington para trastornos hemorrágicos, Seattle, WA

3Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, QC, Canadá

4Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, Inc, Carrboro

5El Hospital de Niños de Filadelfia, Filadelfia, PA

6Universidad McMaster, Ontario, Canadá

7Centro de hemofilia, Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

8Sociedad Irlandesa de Hemofilia, Dublín, Irlanda

9Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Italia

10Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Italia

11Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Instituto para el Avance de Políticas Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Filadelfia, PA

16Red estadounidense de trombosis y hemostasia, Decatur, GA

17Fundación Nacional de Hemofilia (NHF), Nueva York

18Pfizer Inc, Nueva York

19Centro de atención integral de hemofilia, Facultad de Ciencias de la salud, Universidad de Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo Norte, Sudáfrica

20Federación Mundial de Hemofilia, La Jolla, CA

Puntos clave de datos

DISEÑO DEL ESTUDIO FASE I / II

Siguiendo la guía de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), la WFH GTR SC ha desarrollado este conjunto básico de datos que se recopilarán sobre todos los pacientes con hemofilia que reciben terapia génica. La recopilación de datos se solicitará trimestralmente durante el primer año posterior a la infusión de la terapia génica y, en lo sucesivo, anualmente durante la vida del paciente. El alcance a los HTC comenzó en agosto de 2020 con visitas de iniciación a partir de octubre de 2020. El registro entrará en funcionamiento en enero de 2021.

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