La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11y Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos

2Departamento de Hematología, Universidad de Groningen, Centro Médico Universitario de Groningen, Groningen, Países Bajos

3Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam, Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Bajos

4Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca

5Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Hemostaseología, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemania

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Países Bajos

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.

8Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

9Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

10Facultad de medicina de la Universidad de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos clave de datos

DISEÑO DEL ESTUDIO FASE I / II

Puntos de datos

Esta figura resume el diseño del estudio para el estudio de fase 1/2 de AMT-060. El estudio fue de etiqueta abierta con escalada de dosis. La cohorte 1 (n = 5) recibió una única infusión a una dosis de 5x1012 gc / kg y la cohorte 2 (n = 5) recibieron una única infusión a una dosis de 2x1013 gc / kg. La duración del seguimiento es de 5 años para la cohorte 1 y de 4.5 años para la cohorte 2.

Imagen

Durante 5 años (cohorte 1) y 4.5 años (cohorte 2) de seguimiento, la actividad media del FIX endógeno fue del 5.2% (IC del 95%: 2.0 a 8.4) en la cohorte 1 y del 7.4% (IC del 95%: 4.2 a 10.6) en la cohorte 2. La actividad de FIX fue dependiente de la dosis y estable durante el período de seguimiento para ambas cohortes. Los valores entre paréntesis representan la actividad media de FIX a lo largo del tiempo. Solo se incluyen los valores al menos 10 días después de la última administración de concentrado de FIX.

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