Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, enfermera titulada6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gómez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11y Steven W. Pipe, MD12

1Departamento de Medicina, División de Hematología / Oncología, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universidad de California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.

4Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5División de Hematología, Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, OR

7Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos

8Centro de hemofilia, Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

9Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, OR

10Hospital de Niños de Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI

Puntos clave de datos

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El ensayo clínico de fase 2B para AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) se diseñó como un estudio abierto de un solo brazo. Se infundió una dosis única de AAV5-Padua hFIX en 3 participantes a una dosis de 2x1013 gc / kg. El criterio de valoración principal fue la actividad de FIX a las 6 semanas y la duración del seguimiento fue de 5 años. Los anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5 no fueron un criterio de exclusión.

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El criterio de valoración principal de actividad FIX ≥ 5% a las 6 semanas después de la infusión se alcanzó en los 3 participantes. La actividad media de FIX a los 2 años fue del 44.2% y la actividad de FIX se mantuvo estable desde el año 1 hasta el año 2. Durante 2 años, 2 o 3 participantes no tuvieron hemorragias ni utilizaron concentrado de FIX. El tercer participante recibió 2 infusiones de terapia de reemplazo FIX para 1 sangrado sospechado y 1 confirmado.

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