Mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave después de recibir terapia génica con etranacogén dezaparvovec
Destacados del 30º Congreso de la ISTH

Mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave después de recibir terapia génica con etranacogén dezaparvovec

Presentado por: Steven W. Pipe, MD, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

R. Itzler1, J. Molinero2, R.Robson2, P. Monahan3, S. Tubo4

1CSL Behring, Rey de Prusia, Pensilvania, EE. UU., Rey de Prusia, Pensilvania, Estados Unidos
2Everest Clinical Research, Little Falls, Nueva Jersey, EE. UU., Little Falls, Nueva Jersey, Estados Unidos
3CSL Behring, Rey de Prusia, Pensilvania, EE. UU., Rey de Prusia, Pensilvania, Estados Unidos
4Universidad de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

 

 

Puntos clave de datos

Puntos finales de resultados informados por el paciente (PRO) de HOPE-B

Los criterios de valoración de resultados informados por el paciente, tanto secundarios como exploratorios, evaluados como parte del ensayo clínico HOPE-B. Se especificaron previamente dos instrumentos como criterios de valoración secundarios del ensayo, ambos son cuestionarios genéricos que no son específicos de la enfermedad de la hemofilia: el Cuestionario internacional de actividad física (iPAQ) y la Escala analógica visual (EVA) EQ-5D-5L. Además, el ensayo incluyó varios instrumentos PRO que se especificaron previamente como criterios de valoración exploratorios.

Hem-A-QoL: Mejoras mantenidas en 2

Las mejoras en la puntuación total de Hem-A-QoL observadas después del año 1 se mantuvieron después de 2 años de seguimiento. La puntuación total media mejoró en 6.2 puntos en comparación con la introducción, lo que representa una mejora del 23.7 %. Las puntuaciones de los dominios específicos relacionados con la hemofilia que fueron significativas en la observación de 1 año mejoraron consistentemente 2 años después de la terapia génica.

CONTENIDO RELACIONADO

Seminarios web interactivos
Imagen

Please enable the javascript to submit this form

Con el apoyo de subvenciones educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

SSL esencial