Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud
Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

BO'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H. Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; r.kazmi15; E. Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; j.quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; tmrobinson20; B.Kim20

1Sociedad Irlandesa de Hemofilia;2Trinity College, Dublín, Irlanda;3 Centro de Atención Integral de Hemofilia, Hospital Académico Charlotte Maxeke de Johannesburgo, Universidad de Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica;4 Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica;5 Centro de Enfermedades Raras y Hemofilia, Hospital General de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China;6 Centro de Atención Integral de Hemofilia de West Midlands, Hospital Queen Elizabeth, Birmingham, Reino Unido;7 Departamento de Hematología, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Centro de Tratamiento de Hemofilia, Universidad de California Davis, Sacramento, Estados Unidos;9 Unidad de Hemostasia y Trombosis, Centro de Tratamiento de Hemofilia, Hospital Alfred, Melbourne;10 Instituto de Hematología, Hospital Royal Prince Alfred, Camperdown, Australia;11 Oncología Hematológica Pediátrica, Hospital Infantil Saint Joseph, Tampa, Estados Unidos;12 Departamento de Hematología, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Departamento de Hematología Oncológica Pediátrica, Hospital Infantil La Timone, Universidad Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Francia;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, España;15 Departamento de Hematología, Hospital Universitario de Southampton, Southampton, Reino Unido;16 Departamento de Medicina, Universidad de Washington en St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estados Unidos;18 Universidad McMaster, Hamilton, Canadá;19 Centro de Tratamiento de Hemofilia de Atención Integral, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Alemania;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Puntos clave de datos

Puntuaciones totales y de dominio de Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 y dP < 0.001. Negrita indica que CFB tuvo una exploración P-valor < 0.05. Haemo-QOL-A, Cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia para adultos.

Resultados del análisis Haemo-QOL-A para el ensayo de fase 3 GENEr8-1 de la terapia génica con valoctocogén roxaparvovec para la hemofilia A. Se muestran las puntuaciones de dominio y totales para el inicio, la semana 26 y la semana 52. El sombreado rosa indica un cambio medio desde el inicio (CFB) que es ≥ la diferencia clínicamente importante (CID) para las puntuaciones de los dominios (6.0) y la puntuación total (5.5).

CONTENIDO RELACIONADO

Seminarios web interactivos
Imagen

Please enable the javascript to submit this form

Con el apoyo de subvenciones educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

SSL esencial