Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

BO'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K. Peerlinck⁴; JDWang⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H. Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H. Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; r.kazmi¹⁵; E. Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; j.quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; tmrobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Sociedad Irlandesa de Hemofilia;²Trinity College, Dublín, Irlanda;³Centro de Atención Integral de Hemofilia, Hospital Académico Charlotte Maxeke de Johannesburgo, Universidad de Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica;⁴Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica;⁵Centro de Enfermedades Raras y Hemofilia, Hospital General de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China;⁶Centro de Atención Integral de Hemofilia de West Midlands, Hospital Queen Elizabeth, Birmingham, Reino Unido;⁷Departamento de Hematología, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;⁸Centro de Tratamiento de Hemofilia, Universidad de California Davis, Sacramento, Estados Unidos;⁹Unidad de Hemostasia y Trombosis, Centro de Tratamiento de Hemofilia, Hospital Alfred, Melbourne;¹⁰Instituto de Hematología, Hospital Royal Prince Alfred, Camperdown, Australia;¹¹Oncología Hematológica Pediátrica, Hospital Infantil Saint Joseph, Tampa, Estados Unidos;¹²Departamento de Hematología, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, Departamento de Hematología Oncológica Pediátrica, Hospital Infantil La Timone, Universidad Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsella, Francia;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, España;¹⁵Departamento de Hematología, Hospital Universitario de Southampton, Southampton, Reino Unido;¹⁶Departamento de Medicina, Universidad de Washington en St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estados Unidos;¹⁸Universidad McMaster, Hamilton, Canadá;¹⁹Centro de Tratamiento de Hemofilia de Atención Integral, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Alemania;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Puntos clave de datos

Puntuaciones totales y de dominio de Haemo-QOL-A

Puntuaciones totales y de dominio de Haemo-QOL-A

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 y ^dP < 0.001. Negrita indica que CFB tuvo una exploración P-valor < 0.05. Haemo-QOL-A, Cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia para adultos.

Resultados del análisis Haemo-QOL-A para el ensayo de fase 3 GENEr8-1 de la terapia génica con valoctocogén roxaparvovec para la hemofilia A. Se muestran las puntuaciones de dominio y totales para el inicio, la semana 26 y la semana 52. El sombreado rosa indica un cambio medio desde el inicio (CFB) que es ≥ la diferencia clínicamente importante (CID) para las puntuaciones de los dominios (6.0) y la puntuación total (5.5).