Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec
Aspectos destacados de la 63a reunión anual de ASH

Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, doctorado, MRCS10*, Lynne M. Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11y Jeremy Rupon, MD9

1El Hospital de Niños de Filadelfia, Filadelfia, PA
2Centro de Mississippi para Medicina Avanzada, Madison, MS
3Terapias celulares y moleculares, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
4Universidad de California Davis, Sacramento, CA
5Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, Filadelfia, PA
6Centro de Tratamiento de Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Universidad de Toronto, Hospital St. Michael, Toronto, Canadá
8La Universidad de Columbia, Nueva York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvania
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Reino Unido
11Pfizer Inc, Nueva York, NY

Puntos clave de datos

Actividad de FIX a lo largo del tiempo después de la infusión de fidanacogén elaparvovec

Actividad de FIX (a la fecha límite de diciembre de 2020) para los 15 participantes en el ensayo clínico de fase 1/2 de fidanacogén elaparvovec que recibieron una dosis de 5e11 vg/kg. La actividad de FIX se determinó utilizando el ensayo de coagulación de una etapa basado en Actin FSL del laboratorio central. Los niveles medios de actividad de FIX se han mantenido en el rango de gravedad de la hemofilia leve: 22.8 %, año 1 (n = 15); 25.4%, año 2 (n = 14); 22.9%, año 3 (n = 14); 24.9%, año 4 (n = 9); y 19.8%, año 5 (n = 7).

ABR a lo largo del tiempo después de la infusión de fidanacogén elaparvovec

ABR para 14 de los 15 participantes de la fase 1/2 que participaron en el estudio de seguimiento a largo plazo. Solo 9 y 5 participantes han alcanzado los puntos de tiempo de seguimiento de 5 años y 6 años, respectivamente. Desde la infusión previa al vector, la ABR media ha oscilado entre 0.1 y 0.9 por año durante el transcurso del seguimiento, y ningún participante ha reanudado la profilaxis con FIX.

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