Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII
Aspectos destacados de la 23ª reunión anual de ASGCT

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Steven Pipe1Charles RM Hay2John P. Sheehan3Toshko Lissitchkov4Elke Detering5Silvia Ribeiro5Konstantina Vanevski5

1Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI

2Departamento Universitario de Hematología, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Reino Unido

3Departamento de Medicina, Universidad de Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Hospital Nacional Especializado para el Tratamiento Activo de Enfermedades Hematológicas, Sofía, Bulgaria

5Bayer, Basilea, Suiza

Puntos clave de datos

Criterios de inclusión y régimen de dosificación creciente para el estudio de seguridad de fase 1/2 abierto y de dosificación para el vector de cápsida AAVhu37 en hemofila A. Se han inscrito dos pacientes en las cohortes 1, 2 y 3. Resultados para las 2 primeras cohortes estaban disponibles para esta presentación. (PTP, pacientes tratados previamente; DE, días de exposición; GC, copias genéticas)

Los resultados de la actividad de FVIII para los 2 pacientes de la cohorte 1 mostraron una expresión sostenida de FVIII en ambos pacientes durante> 12 meses. Con esta dosis más baja, 1 paciente (panel derecho) logró niveles de FVIII clínicamente significativos, lo que resultó en una reducción en el número de hemorragias durante 12 meses de 99 a 4.

Los resultados de la actividad de FVIII para los 2 pacientes de la cohorte 2 han mostrado una expresión sostenida de FVIII durante> 6 meses. Con la siguiente dosis más alta, ambos pacientes alcanzaron niveles de FVIII clínicamente significativos; 1 paciente (panel derecho) ha estado libre de hemorragia y tratamiento durante 7 meses.

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