Dr. Steven W. Pipe
Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

La evolución de la terapia génica del vector AAV está en curso en la hemofilia. ¿Abordarán las características únicas de BAY 2599023 las necesidades pendientes?

Tubería SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Departamento de Hematología de la Universidad de Manchester, Manchester, Reino Unido

3Universidad de Wisconsin – Madison, Madison, Estados Unidos

4Hospital Nacional Especializado para el Tratamiento Activo de Enfermedades Hematológicas, Sofía, Bulgaria

5Centros médicos de la Universidad de Ámsterdam, Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Bajos

6Instituto de Hemostaseología Clínica y Medicina Transfusional, Universidad de Saarland, Homburg, Alemania

7Bayer, Wuppertal, Alemania

8Bayer, Basilea, Suiza

Puntos clave de datos

Diseño del estudio de fase 1/2

Criterios de inclusión, dosis de cohorte y criterios de valoración del estudio para el estudio de búsqueda de dosis de fase 1/2 BAY2599023 en curso. Los varones con hemofilia A grave, sin antecedentes conocidos de inhibidores del FVIII, un título de anticuerpos neutralizantes de AAVhu37 ≤ 5 y> 150 días de exposición a productos de FVIII se inscribieron secuencialmente en tres cohortes de dosis para recibir una única infusión intravenosa de BAY2599023, con al menos dos pacientes por nivel de dosis (los pacientes que se inscriban en la cohorte 4 recibirán 4 × 1013 copias de genes / kg).

Expresión del factor FVIII después de la infusión de BAY2599023

Niveles de expresión de FVIII tras la infusión transgénica con las 3 primeras dosis en un total de 8 pacientes. En el corte de datos, el 21 de mayo de 2021, los niveles cromogénicos de FVIII con el dominio B suprimido estaban disponibles durante un período de 12 semanas para el paciente 8 a 100 semanas para el paciente 2. Se observó una respuesta a la dosis de la cohorte 1 a la cohorte 3, con niveles sostenidos de FVIII alcanzados durante un tiempo de hasta> 23 meses. Ninguno de los pacientes informó hemorragias espontáneas u otras hemorragias que requirieran tratamiento, una vez que se alcanzaron niveles protectores de FVIII> 11 UI / dL.

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