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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa
Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, enfermera titulada5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gómez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9y Steven W. Pipe, MD10

1Universidad de California San Diego, La Jolla, CA, EE. UU.

2Universidad de California Davis, Sacramento, CA, EE. UU.

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.

4Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, EE. UU.

5Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, Portland, EE. UU.

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Países Bajos

7Hospital Universitario de Frankfurt, Alemania

8Hospital de Niños de Phoenix, Phoenix, EE. UU.

9uniQure Inc, Lexington, MA, EE. UU.

10Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI, EE. UU.

Puntos clave de datos

Actividad FIX después de la infusión de vector AAV5-Padua hFIX

Después de la infusión de 2x1013 gc / kg, el criterio de valoración principal de actividad de FIX ≥ 5% a las 6 semanas después de la infusión se alcanzó en los 3 participantes. La actividad media de FIX a los 2 años fue del 44.2% y la actividad de FIX se mantuvo estable desde el año 1 hasta el año 2.

Sangrados después de la infusión de vector AAV5-Padua hFIX

Durante 2 años, 2 de 3 participantes no tuvieron hemorragias ni usaron concentrado FIX. El tercer participante utilizó un total de 2 infusiones de terapia de reemplazo FIX (1 sangrado sospechoso y 1 confirmado) en ocasiones separadas (excluida la cirugía). Todos los participantes permanecen libres de profilaxis 2 años después de la infusión.

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