Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021
Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1
MC Ozelo1, J.Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tubo11, B. Madán12, Clave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Legal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, Grupo de prueba GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultad de Ciencias Médicas, Universidad de Campinas, Campinas, Brasil
2Centro de atención integral de hemofilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica
3Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres, Londres, Reino Unido
4Centro de tratamiento de hemofilia, Universidad de California Davis, Sacramento, Estados Unidos
5Universidad de California, San Francisco, Estados Unidos
6Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Reino Unido
7Fideicomiso de la Fundación NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge, Cambridge, Reino Unido
8Centro de tratamiento ortopédico de hemofilia, Los Ángeles, Estados Unidos
9Centro de Enfermedades Raras y Hemofilia, Hospital General de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China
10Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica
11Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
13UNC Blood Research Center, Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, Estados Unidos
14Consultora Independiente, La Jolla, Estados Unidos
15Sociedad Irlandesa de Hemofilia, Dublín, Irlanda
16Trinity College, Dublín, Irlanda
17Departamento de Pediatría, Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, Estados Unidos
18Laboratorio de Glicobiología, Instituto Hirszfeld de Inmunología y Terapia Experimental, Wroclaw, Polonia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos
MC Ozelo1, J.Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tubo11, B. Madán12, Clave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Legal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, Grupo de prueba GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultad de Ciencias Médicas, Universidad de Campinas, Campinas, Brasil
2Centro de atención integral de hemofilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica
3Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres, Londres, Reino Unido
4Centro de tratamiento de hemofilia, Universidad de California Davis, Sacramento, Estados Unidos
5Universidad de California, San Francisco, Estados Unidos
6Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Reino Unido
7Fideicomiso de la Fundación NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge, Cambridge, Reino Unido
8Centro de tratamiento ortopédico de hemofilia, Los Ángeles, Estados Unidos
9Centro de Enfermedades Raras y Hemofilia, Hospital General de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China
10Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica
11Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
13UNC Blood Research Center, Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, Estados Unidos
14Consultora Independiente, La Jolla, Estados Unidos
15Sociedad Irlandesa de Hemofilia, Dublín, Irlanda
16Trinity College, Dublín, Irlanda
17Departamento de Pediatría, Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, Estados Unidos
18Laboratorio de Glicobiología, Instituto Hirszfeld de Inmunología y Terapia Experimental, Wroclaw, Polonia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos