Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J.Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tubo11, B. Madán12, Clave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Legal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, Grupo de prueba GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultad de Ciencias Médicas, Universidad de Campinas, Campinas, Brasil

2Centro de atención integral de hemofilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica

3Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres, Londres, Reino Unido

4Centro de tratamiento de hemofilia, Universidad de California Davis, Sacramento, Estados Unidos

5Universidad de California, San Francisco, Estados Unidos

6Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Reino Unido

7Fideicomiso de la Fundación NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge, Cambridge, Reino Unido

8Centro de tratamiento ortopédico de hemofilia, Los Ángeles, Estados Unidos

9Centro de Enfermedades Raras y Hemofilia, Hospital General de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwán, Provincia de China

10Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica

11Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido

13UNC Blood Research Center, Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

14Consultora Independiente, La Jolla, Estados Unidos

15Sociedad Irlandesa de Hemofilia, Dublín, Irlanda

16Trinity College, Dublín, Irlanda

17Departamento de Pediatría, Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianápolis, Estados Unidos

18Laboratorio de Glicobiología, Instituto Hirszfeld de Inmunología y Terapia Experimental, Wroclaw, Polonia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Puntos clave de datos

Actividad de FVIII durante 52 semanas en la población mITT

Actividad de FVIII utilizando el ensayo cromogénico para pacientes (N = 132) en la fase 3 del ensayo GENEr8-1 tratados con una única infusión de valoctocogen roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). En las semanas 49-52, el cambio medio (IC del 95%) desde el inicio en la actividad del FVIII fue 41.9 (34.1-49.7) UI / dL (P <0.001), y la mediana (Q1, Q3) del cambio desde el inicio fue 22.9 (10.9, 61.3) ) UI / dL.

Infusiones de ABR y FVIII / año
Tasa de hemorragia anualizada (ABR, panel izquierdo) y número de infusiones de FVIII / año (panel derecho) para la población acumulada (n = 112) en el ensayo GENEr8-1. Para ABR, el cambio medio (IC del 95%) fue una disminución de 4.1 (-5.3 a -2.8) eventos hemorrágicos tratados / año, una reducción del 83.8% con respecto al valor inicial. El cambio medio en infusiones / año fue 134 (-144 a -124), una disminución del 98.6% con respecto al valor inicial. La postinfusión se definió como el inicio después de la semana 4.
Seguridad
Tasa de hemorragia anualizada (ABR, panel izquierdo) y número de infusiones de FVIII / año (panel derecho) para la población acumulada (n = 112) en el ensayo GENEr8-1. Para ABR, el cambio medio (IC del 95%) fue una disminución de 4.1 (-5.3 a -2.8) eventos hemorrágicos tratados / año, una reducción del 83.8% con respecto al valor inicial. El cambio medio en infusiones / año fue 134 (-144 a -124), una disminución del 98.6% con respecto al valor inicial. La postinfusión se definió como el inicio después de la semana 4.

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