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Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD
Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B
Dr. Steven W Pipe1, Michael Recht, MD, PhD2, Clave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, enfermera titulada6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, Farmacéutica13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Limones, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gómez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P. Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, Doctora en Filosofía30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, Maestría30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI, EE. UU.
2Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, Portland, Oregón, EE. UU.
3Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, NC, EE. UU.
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Países Bajos
5Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Países Bajos
7Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica
8Departamento de Medicina Vascular, Amsterdam Cardiovascular Sciences, Amsterdam University Medical Centers, Universidad de Amsterdam, Amsterdam, Países Bajos
9El Centro Nacional de Coagulación, St James's Hospital, Dublín, Irlanda
10Royal London Haemophilia Centre, Barts y London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
11Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
12University Medical Center Groningen, Groningen, Países Bajos
13Universidad de California San Diego, La Jolla, CA, EE. UU.
14Children's Hospital Los Ángeles, Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California, Los Ángeles, CA, EE. UU.
15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Bruselas, Bélgica
16Hospital Universitario Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemania
18Universidad de Utah, Salt Lake City, UT, EE. UU.
19Universidad del Sur de Florida, Tampa, FL, EE. UU.
20Universidad de Arkansas para Ciencias Médicas, AR, EE. UU.
21Fideicomiso de la Fundación del NHS del Hospital Universitario de Southampton; Southampton, Reino Unido
22Universidad de Cambridge - Hospital Addenbrooke, Cambridge, Reino Unido
23Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en Houston, Houston, TX, EE. UU.
24Phoenix Children's Hospital, Phoenix Estados Unidos
25Bloodworks Noroeste, Seattle, WA
26WNY BloodCare, Nueva York, EE. UU.
27Hospital ortopédico de Los Ángeles, Centro de tratamiento de hemofilia ortopédica, Los Ángeles, CA, EE. UU.
28Centro de Hemofilia y Trombosis de la Universidad de Colorado, Campus Médico Anschutz, Aurora, CO
29Centro médico de la Universidad de Vanderbilt, Nashville, TN, EE. UU.
30uniQure BV, Ámsterdam, Países Bajos / uniQure Inc. Lexington, MA, EE. UU.
31Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Dr. Steven W Pipe1, Michael Recht, MD, PhD2, Clave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, enfermera titulada6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, Farmacéutica13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Limones, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gómez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P. Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, Doctora en Filosofía30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, Maestría30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI, EE. UU.
2Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, Portland, Oregón, EE. UU.
3Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, NC, EE. UU.
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Países Bajos
5Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Países Bajos
7Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica
8Departamento de Medicina Vascular, Amsterdam Cardiovascular Sciences, Amsterdam University Medical Centers, Universidad de Amsterdam, Amsterdam, Países Bajos
9El Centro Nacional de Coagulación, St James's Hospital, Dublín, Irlanda
10Royal London Haemophilia Centre, Barts y London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
11Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
12University Medical Center Groningen, Groningen, Países Bajos
13Universidad de California San Diego, La Jolla, CA, EE. UU.
14Children's Hospital Los Ángeles, Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California, Los Ángeles, CA, EE. UU.
15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Bruselas, Bélgica
16Hospital Universitario Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemania
18Universidad de Utah, Salt Lake City, UT, EE. UU.
19Universidad del Sur de Florida, Tampa, FL, EE. UU.
20Universidad de Arkansas para Ciencias Médicas, AR, EE. UU.
21Fideicomiso de la Fundación del NHS del Hospital Universitario de Southampton; Southampton, Reino Unido
22Universidad de Cambridge - Hospital Addenbrooke, Cambridge, Reino Unido
23Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en Houston, Houston, TX, EE. UU.
24Phoenix Children's Hospital, Phoenix Estados Unidos
25Bloodworks Noroeste, Seattle, WA
26WNY BloodCare, Nueva York, EE. UU.
27Hospital ortopédico de Los Ángeles, Centro de tratamiento de hemofilia ortopédica, Los Ángeles, CA, EE. UU.
28Centro de Hemofilia y Trombosis de la Universidad de Colorado, Campus Médico Anschutz, Aurora, CO
29Centro médico de la Universidad de Vanderbilt, Nashville, TN, EE. UU.
30uniQure BV, Ámsterdam, Países Bajos / uniQure Inc. Lexington, MA, EE. UU.
31Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Puntos clave de datos
Esta figura muestra 1 de los 3 criterios de valoración coprimarios del estudio, la actividad media y mediana de FIX para todos los participantes a las 26 semanas después de la dosificación con 2 × 1013 gc / kg (N = 54). La expresión de FIX fue robusta a las 3 semanas después de la dosificación y estable a la semana 26, con una media del 37.2%.
Debido a que este estudio no excluyó a los participantes con anticuerpos neutralizantes (NAb) contra AAV, fue posible evaluar los resultados para la correlación entre NAbs y la actividad FIX. El eje vertical es la actividad FIX observada en la semana 26 de aquellos que recibieron una dosis completa de vector. Los pacientes con NAb indetectables se trazaron en 7 en el eje horizontal (que era el umbral del ensayo). El eje horizontal muestra los títulos de los otros participantes en un rango de hasta 678. Hubo un participante que no respondió y tuvo un título> 3200, que no se muestra en esta escala gráfica. No se observó una correlación de NAb preexistente con la actividad de FIX hasta un título de 678.
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