Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B
Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

Dr. Steven W Pipe1, Michael Recht, MD, PhD2, Clave Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, enfermera titulada6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, Farmacéutica13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gómez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, Doctora en Filosofía30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, Maestría30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI, EE. UU.

2Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, Portland, Oregón, EE. UU.

3Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, NC, EE. UU.

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Países Bajos

5Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Países Bajos

7Departamento de Medicina Vascular y Centro de Hemostasia y Hemofilia, Hospitales Universitarios de Lovaina, Lovaina, Bélgica

8Departamento de Medicina Vascular, Amsterdam Cardiovascular Sciences, Amsterdam University Medical Centers, Universidad de Amsterdam, Amsterdam, Países Bajos

9El Centro Nacional de Coagulación, St James's Hospital, Dublín, Irlanda

10Royal London Haemophilia Centre, Barts y London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido

11Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca

12University Medical Center Groningen, Groningen, Países Bajos

13Universidad de California San Diego, La Jolla, CA, EE. UU.

14Children's Hospital Los Ángeles, Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California, Los Ángeles, CA, EE. UU.

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Bruselas, Bélgica

16Hospital Universitario Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemania

18Universidad de Utah, Salt Lake City, UT, EE. UU.

19Universidad del Sur de Florida, Tampa, FL, EE. UU.

20Universidad de Arkansas para Ciencias Médicas, AR, EE. UU.

21Fideicomiso de la Fundación del NHS del Hospital Universitario de Southampton; Southampton, Reino Unido

22Universidad de Cambridge - Hospital Addenbrooke, Cambridge, Reino Unido

23Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en Houston, Houston, TX, EE. UU.

24Phoenix Children's Hospital, Phoenix Estados Unidos

25Bloodworks Noroeste, Seattle, WA

26WNY BloodCare, Nueva York, EE. UU.

27Hospital ortopédico de Los Ángeles, Centro de tratamiento de hemofilia ortopédica, Los Ángeles, CA, EE. UU.

28Centro de Hemofilia y Trombosis de la Universidad de Colorado, Campus Médico Anschutz, Aurora, CO

29Centro médico de la Universidad de Vanderbilt, Nashville, TN, EE. UU.

30uniQure BV, Ámsterdam, Países Bajos / uniQure Inc. Lexington, MA, EE. UU.

31Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos clave de datos

Expresión FIX

Esta figura muestra 1 de los 3 criterios de valoración coprimarios del estudio, la actividad media y mediana de FIX para todos los participantes a las 26 semanas después de la dosificación con 2 × 1013 gc / kg (N = 54). La expresión de FIX fue robusta a las 3 semanas después de la dosificación y estable a la semana 26, con una media del 37.2%.

Imagen

Debido a que este estudio no excluyó a los participantes con anticuerpos neutralizantes (NAb) contra AAV, fue posible evaluar los resultados para la correlación entre NAbs y la actividad FIX. El eje vertical es la actividad FIX observada en la semana 26 de aquellos que recibieron una dosis completa de vector. Los pacientes con NAb indetectables se trazaron en 7 en el eje horizontal (que era el umbral del ensayo). El eje horizontal muestra los títulos de los otros participantes en un rango de hasta 678. Hubo un participante que no respondió y tuvo un título> 3200, que no se muestra en esta escala gráfica. No se observó una correlación de NAb preexistente con la actividad de FIX hasta un título de 678.

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