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Educación

Terapia génica para FVIII

Seminarios web interactivos

Presentado por K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Aprender de los ensayos clínicos y prepararse para la práctica clínica

Sesiones de aprendizaje virtual

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Guy Young, MD

Preparación para HTC: una perspectiva global

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Debra Pollard, RN

Preparación para HTC: una perspectiva multidisciplinaria

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Debra Pollard, RN

Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Cobertura de conferencia

Paul Batty, MBBS, doctorado 

Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Cobertura de conferencia

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Cobertura de conferencia

Presentado por Lindsey A. George, MD

Resultados del genoma del vector a largo plazo e inmunogenicidad de la transferencia del gen del VAA FVIII en el modelo de perro con hemofilia A

Cobertura de conferencia

Paul Batty, MBBS, doctorado

Actualización sobre la eficacia de los ensayos clínicos

Seminarios web interactivos

Presentado por Guy Young, MD

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Cobertura de conferencia

John Pasi, MB ChB, doctorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica

Cobertura de conferencia

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B

Cobertura de conferencia

Dr. Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Desarrollo de transgenes del Factor VIII de la coagulación que confieren mayor potencia a las terapias génicas para la hemofilia A a través de la reconstrucción de la secuencia ancestral

Cobertura de conferencia

H. Trent Spencer, Doctorado

El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

Cobertura de conferencia

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Terapia génica de vectores virales adenoasociados (AAV): aplicación a la hemofilia

Seminarios web interactivos

Presentado por Barbara A. Konkle, MD

¿Qué deben considerar ahora los centros de tratamiento de hemofilia en preparación para la disponibilidad anticipada de la terapia génica?

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interpretación de dosis de vectores en ensayos clínicos de terapia génica de hemofilia

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Terapia génica de hemofilia en pacientes con antecedentes de inhibidores

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Medición de laboratorio de productos de terapia génica de hemofilia / actividad de factores

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Transferencia génica mediada por virus adenoasociados (AAV): ¿Por qué es esta la estrategia predominante para la terapia génica para la hemofilia?

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 1: inmunidad preexistente contra los serotipos de AAV y lo que esto significa para los ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 2: inmunidad preexistente contra los serotipos de AAV y lo que esto significa para los ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia

Pódcasts

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

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