Hoja de ruta de la terapia génica

Terapia genética para la hemofilia implica el uso de un virus modificado para entregar una copia funcional de un gen disfuncional. Las personas que padecen hemofilia carecen de factores que permitan una coagulación normal. La copia que reciben de la terapia génica codifica estos factores de coagulación esenciales, lo que permite que la coagulación proceda normalmente.

Cómo la terapia genética puede ayudar a la hemofilia

La investigación de la terapia genética ofrece la esperanza de una cura única para las personas con hemofilia. Los ensayos clínicos están ofreciendo resultados prometedores, ya que muchos participantes han podido mantener altos niveles de factores de coagulación críticos.

La hoja de ruta de la terapia génica

Los pacientes a menudo se preocupan por la seguridad y eficacia (efectividad) del tratamiento. Sin embargo, los estudios muestran que casi el 90 por ciento de los participantes del ensayo ven niveles normales o casi normales de actividad del factor anticoagulante.

La transferencia de genes se produce utilizando un virus no patógeno y de replicación deficiente, por lo que los problemas de seguridad son mínimos. Sin embargo, siempre existe el riesgo de reacciones a la infusión de la terapia génica experimental, así como efectos secundarios de la terapia de inmunosupresión, si es necesario para reducir las elevaciones de las enzimas hepáticas.

También es importante saber que la terapia génica solo es eficaz para tratar al paciente. No corrige el gen mutado que causa la hemofilia ni evita que un padre le pase ese gen a su hijo.

La Certificación de Catequista del Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) está formado por expertos de renombre mundial en la comunidad mundial de hemofilia. Además, ISTHs desarrolla recursos educativos que brindan a los pacientes y sus familias un asiento de primera fila en el desarrollo de este nuevo y sorprendente protocolo de tratamiento.

ISTH está ayudando a los pacientes entender la terapia génica y cómo algún día puede ser una cura para una afección que actualmente requiere un tratamiento de por vida.

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