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Registro de terapia génica de la FMH

Presentado por Barbara A. Konkle, MD y Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Vectores de lentivirus para la terapia génica de la hemofilia

Presentado por Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD y Robert Peters, PhD

Preparación para HTC: una perspectiva multidisciplinaria

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Debra Pollard, RN

Preparación para HTC: una perspectiva global

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Debra Pollard, RN

Últimos avances en terapia génica para la hemofilia en portugués

Presentado por Margareth Ozelo, MD, PhD

¿Qué deben considerar ahora los centros de tratamiento de hemofilia en preparación para la disponibilidad anticipada de la terapia génica?

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Terapia génica de hemofilia en pacientes con antecedentes de inhibidores

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Medición de laboratorio de productos de terapia génica de hemofilia / actividad de factores

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interpretación de dosis de vectores en ensayos clínicos de terapia génica de hemofilia

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 1: inmunidad preexistente contra los serotipos de AAV y lo que esto significa para los ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia

Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP

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Con el apoyo de subvenciones educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

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