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Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia

Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia

Presentado por: David Lillicrap, MD y Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 de septiembre de 2019 • Washington, DC

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Introducción
Presentado por el Dr. Lillicrap

Desafíos asociados con el AAV como herramienta para administrar transgenes terapéuticos
Presentado por el Dr. Pierce

Orientaciones de la FDA para el desarrollo clínico de la terapia génica para la hemofilia
Presentado por el Dr. Pierce

Actualización de los ensayos clínicos de Factor IX sobre terapia génica
Presentado por el Dr. Lillicrap


Edición de genes y terapia basada en células para la hemofilia
Presentado por el Dr. Pierce



Mirando hacia el futuro con optimismo
Presentado por el Dr. Pierce

Actualización de ensayos clínicos de terapia génica del factor VIII
Presentado por el Dr. Lillicrap


Terapias genéticas de próxima generación para la hemofilia
Presentado por el Dr. Lillicrap

Respuesta a la entrega de vectores AAV
Presentado por el Dr. Lillicrap


Extender la terapia génica a niños con hemofilia
Presentado por el Dr. Lillicrap

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Con el apoyo de subvenciones educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

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