Terapia genética de la hemofilia: expectativas de confiabilidad y accesibilidad

Terapia genética de la hemofilia: expectativas de confiabilidad y accesibilidad

Escuche a Andrew D. Leavitt, MD, profesor, Departamento de Medicina y Medicina de Laboratorio (División de Hematología / Oncología), UCSF, discutir las expectativas de confiabilidad y accesibilidad de la terapia génica de la hemofilia A, la hemofilia B y los factores VIII y IX. Este podcast es parte del recurso educativo integral de ISTH diseñado por expertos líderes para la comunidad mundial de hemofilia para ayudarlo a mantenerse al día sobre la evolución de la ciencia y los últimos avances clínicos en la investigación de la terapia génica y la hemofilia.

 

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Información CME


Titulo de actividad

Terapia genética de la hemofilia: expectativas de confiabilidad y accesibilidad

Tema

Terapia génica en hemofilia

Tipo de acreditación

AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™

Fecha de lanzamiento

8 de diciembre de 2020

Fecha de caducidad

7 de diciembre de 2021

Tiempo estimado para completar la actividad

De 15 minutos

OBJETIVO DE APRENDIZAJE
Al finalizar la actividad, los participantes deben poder:

  • Reconocer las preocupaciones e incógnitas clave relacionadas con el futuro de la terapia génica para la hemofilia.

FACULTAD
Andrew D. Leavitt, médico
Profesor
Departamentos de Medicina de Laboratorio y Medicina
Universidad de California San Francisco
San Francisco, California

PLANIFICADORES
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Canadá

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Facultad de Ciencias de la Salud – Universidad de Witwatersrand y Servicio Nacional de Laboratorio de Salud
Johannesburgo, Sudáfrica

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hospital de la ciudad de Auckland
Auckland, Nueva Zelanda

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD
Federación Mundial de Hemofilia (FMH)
Estados Unidos de América

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts y la London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londres, Reino Unido

Dr. Steven W. Pipe
Universidad de Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universidad de Milán
Milán, Italia

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Universidad de Vrije de Bruselas
Bruselas, Bélgica

MÉTODO DE PARTICIPACIÓN / CÓMO RECIBIR CRÉDITO

  1. No hay tarifas por participar y recibir crédito por esta actividad.
  2. Revise los objetivos de la actividad y la información de CME / CE.
  3. Completa la actividad CME / CE
  4. Complete el formulario de evaluación / certificación CME / CE, que brinda a cada participante la oportunidad de comentar cómo la participación en la actividad afectará su práctica profesional; la calidad del proceso de instrucción; la percepción de una mayor efectividad profesional; la percepción de sesgo comercial; y sus puntos de vista sobre futuras necesidades educativas.
  5. Documentación / informes de crédito:
    • Si estas solicitando AMA PRA Categoría 1 Credits ™ o un certificado de participación: su certificado CME / CE estará disponible para descargar.

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PROVEEDOR ACREDITADO

Esta actividad es proporcionada conjuntamente por la Fundación Francia y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia.

DESTINATARIOS
Esta actividad está dirigida a médicos (hematólogos), enfermeras practicantes, asistentes médicos y enfermeras que atienden a pacientes con hemofilia. La actividad también está dirigida a científicos interesados ​​en la investigación básica, traslacional y clínica de la hemofilia en todo el mundo.

DECLARACIÓN DE NECESIDAD
A medida que el desarrollo de la terapia génica para la hemofilia continúa en los ensayos clínicos de fase 3, y se anticipa la aprobación de este enfoque terapéutico, es esencial que todos los miembros del equipo de atención de la hemofilia estén bien informados y preparados para la integración de este nuevo enfoque terapéutico en la práctica clínica. .

DECLARACIÓN DE ACREDITACIÓN
Esta actividad ha sido planificada e implementada de acuerdo con los requisitos de acreditación y las políticas del Consejo de Acreditación para la Educación Médica Continua (ACCME) a ​​través de la prestación conjunta de la Fundación Francia (TFF) y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH). TFF está acreditada por ACCME para brindar educación médica continua a los médicos.

DESIGNACIÓN DE CRÉDITO
Médicos:
La Fundación Francia designa esta actividad duradera por un máximo de 0.25. AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™. Los médicos deben reclamar solo el crédito acorde con el grado de participación en la actividad.

Enfermeras: Las enfermeras certificadas por el American Nurses Credentialing Center (ANCC) pueden utilizar actividades certificadas por proveedores acreditados por ACCME para cumplir con sus requisitos de renovación de certificación por parte de la ANCC. The France Foundation, un proveedor acreditado por ACCME, proporcionará un certificado de asistencia.

POLÍTICA DE DIVULGACIÓN
De acuerdo con los Estándares ACCME para el Apoyo Comercial, la Fundación Francia (TFF) y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) requieren que las personas en posición de controlar el contenido de una actividad educativa divulguen todas las relaciones financieras relevantes con cualquier interés comercial. . TFF e ISTH resuelven todos los conflictos de intereses para garantizar la independencia, objetividad, equilibrio y rigor científico en todos sus programas educativos. Además, TFF e ISTH buscan verificar que toda la investigación científica referida, informada o utilizada en una actividad CME / CE cumple con los estándares generalmente aceptados de diseño experimental, recolección de datos y análisis. TFF e ISTH se comprometen a proporcionar a los alumnos actividades CME / CE de alta calidad que promuevan mejoras en la atención médica y no aquellas de interés comercial.

Divulgaciones del personal de actividades
Los planificadores, revisores, editores, personal, comité CME u otros miembros de TFF que controlan el contenido no tienen relaciones financieras relevantes que revelar.

Los planificadores, revisores, editores, personal, comité de CME u otros miembros de ISTH que controlan el contenido no tienen relaciones financieras relevantes que revelar.

Divulgaciones de la facultad - Planificadores

La facultad que se enumera a continuación informa que no tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

La facultad que se enumera a continuación informa que tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, recibe honorarios por consultoría académica de Bioverativ, CSL Behring y Octapharma Plasma. Recibe financiación para investigación de Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring y Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, forma parte de la oficina de oradores y realiza investigaciones por contrato para CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark y Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, recibe fondos para investigación del programa BioMarin GeneR8, el programa uniQure HOPE-B y el programa fitusiran Sanofi – ATLAS. Recibe honorarios de Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire y Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, se desempeña como consultora de Sanofi y Sobi. Forma parte de la oficina de ponentes de Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark y Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, recibe honorarios por consultoría académica de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude y VarmX. Ocupa puestos de liderazgo en Global Blood Therapeutics, NHF MASAC y la Federación Mundial de Hemofilia.
  • Steven W. Pipe, MD, se desempeña como consultor para ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics y uniQure . Investiga para Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, ocupa puestos de liderazgo en NHF e ISTH. Recibe financiación para investigación de Pfizer y Takeda. El Dr. VandenDriessche recibe honorarios de Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest y Pfizer.

Divulgaciones de la facultad - Facultad de actividad
Los siguientes profesores informan que tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • Andrew D. Leavitt, MD, se desempeña como consultor de BioMarin, Catalyst, DOVA y Merck.

DIVULGACIÓN DE USO ILEGAL
La TFF y la ISTH requieren que los profesores (oradores) de CME revelen cuándo los productos o procedimientos que se están discutiendo no están etiquetados, no están etiquetados, son experimentales y / o están en investigación. Esto incluye cualquier limitación en la información que se presenta, como datos que son preliminares o que representan investigaciones en curso, análisis intermedios y / o opiniones sin fundamento. Los profesores de esta actividad pueden discutir información sobre agentes farmacéuticos que está fuera del etiquetado aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Esta información está destinada únicamente a la educación médica continua y no pretende promover el uso no autorizado de estos medicamentos. TFF e ISTH no recomiendan el uso de ningún agente fuera de las indicaciones etiquetadas. Si tiene preguntas, comuníquese con el Departamento de Asuntos Médicos del fabricante para obtener la información de prescripción más reciente.

RECONOCIMIENTO DE APOYO COMERCIAL
Esta actividad cuenta con el apoyo de subvenciones educativas de BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

RENUNCIA DE RESPONSABILIDAD
TFF e ISTH presentan esta información solo con fines educativos. El contenido es proporcionado únicamente por profesores que han sido seleccionados por su reconocida experiencia en su campo. Los participantes tienen la responsabilidad profesional de asegurarse de que los productos se receten y utilicen de manera adecuada sobre la base de su propio juicio clínico y los estándares de atención aceptados. La Fundación Francia, la ISTH y los patrocinadores comerciales no asumen ninguna responsabilidad por la información contenida en este documento.

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Si tiene preguntas sobre esta actividad de CME, comuníquese con The France Foundation al 860-434-1650 o Esta dirección de correo electrónico está protegida contra robots de spam. Es necesario activar Javascript para visualizarla..

Andrew D. Leavitt, MD, PhD
Andrew D. Leavitt, médico
Profesor
Departamento de Medicina y Medicina de Laboratorio
Universidad de California San Francisco
San Francisco, California

Andrew D. Leavitt, MD, asistió a la Escuela de Medicina de Harvard, completó su residencia en medicina interna en la Universidad de Michigan (Ann Arbor) y completó su beca de hematología en la Universidad de California, San Francisco (UCSF), donde ha estado en la facultad desde 1992. Es profesor de Medicina de Laboratorio y Medicina (Hematología) en UCSF, donde dirige las actividades de hematología no maligna en la División de Hematología / Oncología del Departamento de Medicina y se desempeña como director médico del Centro de Tratamiento de Hemofilia de Adultos. . Sus últimas actividades de investigación básica se centraron en la biología de los megacariocitos y las plaquetas.