Una historia del tratamiento de la hemofilia: terapia sin reemplazo para la terapia génica

Una historia del tratamiento de la hemofilia: terapia sin reemplazo para la terapia génica

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Un recurso educativo integral diseñado por expertos líderes de la comunidad mundial de hemofilia para ayudarlo a mantenerse al tanto de la ciencia en evolución y los últimos avances clínicos en terapia génica en hemofilia.

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Steven W. Pipe, MD

Steven W. Pipe, MD
Universidad de Michigan - Ann Arbor, Michigan, EE. UU.

Steven Pipe, MD es profesor y profesor de investigación de pediatría Laurence A. Boxer y profesor de patología en la Universidad de Michigan, Ann Arbor, Michigan, EE. UU. Es el director médico del Programa de hemofilia pediátrica y trastornos de la coagulación y director médico del Laboratorio especial de coagulación. Sus intereses clínicos incluyen sangrado, trastornos trombóticos y anomalías vasculares congénitas. El Dr. Pipe también dirige un laboratorio de investigación básica que investiga el factor VIII de la coagulación y los mecanismos moleculares de la hemofilia A. Ha participado activamente en ensayos clínicos con nuevas terapias para la hemofilia, incluida la terapia génica. Recibió en 2015 el Premio al Liderazgo en Investigación de la Fundación Nacional de Hemofilia. El Dr. Pipe ha sido miembro de la Junta Directiva de la Sociedad de Investigación de Hemostasia y Trombosis, como Presidente de la Junta Directiva de la Red Estadounidense de Trombosis y Hemostasia y actualmente como Presidente del Comité Asesor Médico y Científico de la Fundación Nacional de Hemofilia.

Título de la actividad: Una historia del tratamiento de la hemofilia: terapia sin reemplazo para la terapia génica

Tema: Terapia génica en hemofilia

Tipo de acreditación: AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™

Fecha de Publicación: 10 de septiembre de 2019

Fecha de vencimiento: 9 de septiembre de 2020

Tiempo estimado para completar la actividad: 30 minutos

Información CME


Titulo de actividad

Una historia del tratamiento de la hemofilia: terapia sin reemplazo para la terapia génica

Tema

Terapia génica en hemofilia

Tipo de acreditación

AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™

Fecha de Publicación

10 de septiembre de 2019

Fecha de caducidad

9 de septiembre de 2020

Tiempo estimado para completar la actividad

30 minutos

OBJETIVO DE APRENDIZAJE
Al finalizar la actividad, los participantes deben poder:

    • Resuma los enfoques actuales y emergentes para el tratamiento de la hemofilia, incluidas las terapias sin reemplazo y la terapia génica.

FACULTAD
Steven W. Pipe, MD
Universidad de Michigan
Ann Arbor, Michigan, EE.UU.

MÉTODO DE PARTICIPACIÓN / CÓMO RECIBIR CRÉDITO

  1. No hay tarifas por participar y recibir crédito por esta actividad.
  2. Revise los objetivos de la actividad y la información de CME / CE.
  3. Completa la actividad CME / CE
  4. Completa el posttest en línea. Se requiere una puntuación del 100% para completar con éxito esta actividad. El participante puede tomar el examen hasta que pase con éxito.
  5. Complete el formulario de evaluación / certificación CME / CE, que brinda a cada participante la oportunidad de comentar cómo la participación en la actividad afectará su práctica profesional; la calidad del proceso de instrucción; la percepción de una mayor efectividad profesional; la percepción de sesgo comercial; y sus puntos de vista sobre futuras necesidades educativas.
  6. Documentación / informes de crédito:
    • Si estas solicitando AMA PRA Categoría 1 Credits ™ o un certificado de participación: su certificado CME / CE estará disponible para descargar.

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PROVEEDOR ACREDITADO

Esta actividad es proporcionada por la Fundación Francia.

DESTINATARIOS
Esta actividad está destinada a médicos (hematólogos), enfermeros practicantes, asistentes médicos, enfermeras que manejan pacientes con hemofilia y científicos interesados ​​en la investigación básica, traslacional y clínica en hemofilia en todo el mundo.

DECLARACIÓN DE NECESIDAD
A medida que el desarrollo de la terapia génica para la hemofilia continúa en los ensayos clínicos de fase 3, y se anticipa la aprobación de este enfoque terapéutico, es esencial que todos los miembros del equipo de atención de la hemofilia estén bien informados y preparados para la integración de este nuevo enfoque terapéutico en la práctica clínica. .

DECLARACIÓN DE ACREDITACIÓN
Esta actividad ha sido planificada e implementada de acuerdo con los requisitos y políticas de acreditación del Consejo de Acreditación para la Educación Médica Continua (ACCME) a ​​través de la organización conjunta de la Fundación Francia y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia. La Fundación Francia está acreditada por ACCME para proporcionar educación médica continua a los médicos.

DESIGNACIÓN DE CRÉDITO
Médicos:
La Fundación Francia designa esta actividad duradera por un máximo de 0.50. AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™. Los médicos deben reclamar solo el crédito acorde con el grado de participación en la actividad.

Enfermeras: Las enfermeras certificadas por el American Nurses Credentialing Center (ANCC) pueden utilizar actividades certificadas por proveedores acreditados por ACCME para cumplir con sus requisitos de renovación de certificación por parte de la ANCC. The France Foundation, un proveedor acreditado por ACCME, proporcionará un certificado de asistencia.

POLÍTICA DE DIVULGACIÓN
De acuerdo con los Estándares ACCME para el Apoyo Comercial, la Fundación Francia (TFF) y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) requieren que las personas en posición de controlar el contenido de una actividad educativa divulguen todas las relaciones financieras relevantes con cualquier interés comercial. . TFF e ISTH resuelven todos los conflictos de intereses para garantizar la independencia, objetividad, equilibrio y rigor científico en todos sus programas educativos. Además, TFF e ISTH buscan verificar que toda la investigación científica referida, informada o utilizada en una actividad CME / CE cumple con los estándares generalmente aceptados de diseño experimental, recolección de datos y análisis. TFF e ISTH se comprometen a proporcionar a los alumnos actividades CME / CE de alta calidad que promuevan mejoras en la atención médica y no aquellas de interés comercial.

Divulgaciones del personal de actividades
Los revisores, editores, personal, comité CME u otros miembros de The France Foundation que controlan el contenido no tienen relaciones financieras relevantes que revelar.

Los revisores, editores, personal u otros miembros de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia que controlan el contenido no tienen relaciones financieras relevantes que revelar.

Divulgaciones de la facultad - Planificadores

La facultad que se enumera a continuación informa que no tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

La facultad que se enumera a continuación informa que tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, recibió honorarios por consultoría académica de Bioverativ, CSL Behring y Octapharma Plasma. Ha recibido fondos de investigación de Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring y Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ha ocupado puestos de liderazgo con ISTH y WFH. Ha trabajado en la oficina de oradores de Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche y FMH. El Dr. Mahlangu recibió fondos de investigación de Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche y WFH. Ha recibido honorarios de Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche y Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, recibió fondos de investigación del programa BioMarin GeneR8, programa uniQure HOPE-B, programa Sanofi - ATLAS fitusiran. Ha recibido honorarios de Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire y Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD ha ocupado puestos de liderazgo con EHC, EMA y EAHAD. Ha trabajado en la oficina de oradores de Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex y Takeda. El Dr. Peyvandi es miembro de la junta asesora de Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, recibió honorarios por consultoría académica de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude y VarmX. Ha ocupado puestos de liderazgo en Global Blood Therapeutics, NHF MASAC y World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, recibió honorarios por consultoría académica de CSL-Behring, Novo Nordisk y Pfizer. Ha ocupado puestos de liderazgo en MASAC-National Hemophilia Foundation. El Dr. Pipe ha recibido fondos de investigación de Siemens y Shire. Ha recibido honorarios de ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark y uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, recibió honorarios por consultoría académica de Bayer, Novo Nordisk, Roche y Shire / Takeda. Ha ocupado puestos de liderazgo como Presidente del Grupo de Trabajo de Terapia Genética de SSC de la ISTH y Presidente del Comité Directivo del Grupo de Trabajo de Hemofilia de Asia Pacífico. El Dr. Srivastava recibió fondos de investigación de Alnylam, Bayer y Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, ha ocupado puestos de liderazgo en NHF e ISTH. Ha recibido fondos de investigación de Pfizer y Takeda. El Dr. VandenDriessche recibió honorarios de Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest y Pfizer.

Divulgaciones de la facultad - Facultad de actividad
Los siguientes profesores informan que tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • Steven W. Pipe, MD, recibió honorarios por consultoría académica de CSL-Behring, Novo Nordisk y Pfizer. Ha ocupado puestos de liderazgo en MASAC-National Hemophilia Foundation. El Dr. Pipe ha recibido fondos de investigación de Siemens y Shire. Ha recibido honorarios de ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark y uniQure.

DIVULGACIÓN DE USO ILEGAL
TFF e ISTH requieren que la facultad (oradores) de CME divulgue cuando los productos o procedimientos que se discuten están fuera de etiqueta, sin etiqueta, experimentales y / o en investigación, y cualquier limitación en la información que se presenta, como datos que son preliminares o que representan investigación en curso, análisis provisionales y / u opiniones sin respaldo. La facultad en esta actividad puede discutir información sobre agentes farmacéuticos que está fuera del etiquetado aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos. Esta información está destinada únicamente a la educación médica continua y no está destinada a promover el uso no autorizado de estos medicamentos. TFF e ISTH no recomiendan el uso de ningún agente fuera de las indicaciones etiquetadas. Si tiene preguntas, comuníquese con el Departamento de Asuntos Médicos del fabricante para obtener la información de prescripción más reciente.

RECONOCIMIENTO DE APOYO COMERCIAL
Esta actividad está respaldada por una beca educativa de BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

DESCARGO DE RESPONSABILIDAD
La Fundación Francia y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia presentan esta información solo con fines educativos. El contenido es proporcionado únicamente por profesores que han sido seleccionados debido a su reconocida experiencia en su campo. Los participantes tienen la responsabilidad profesional de garantizar que los productos se prescriban y usen de manera adecuada sobre la base de su propio criterio clínico y estándares de atención aceptados. La Fundación Francia, la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, y los patrocinadores comerciales no asumen ninguna responsabilidad por la información aquí contenida.

INFORMACION REGISTRADA
Copyright © 2019 La Fundación Francia. Cualquier uso no autorizado de cualquier material en el sitio puede violar los derechos de autor, marca registrada y otras leyes. Puede ver, copiar y descargar información o software ("Materiales") que se encuentran en el Sitio sujeto a los siguientes términos, condiciones y excepciones:

  • Los materiales deben ser utilizados únicamente para fines personales, no comerciales, informativos y educativos. Los materiales no deben modificarse. Se distribuirán en el formato provisto con la fuente claramente identificada. La información de copyright u otros avisos de propiedad no se pueden eliminar, cambiar ni alterar.
  • Los materiales no pueden ser publicados, cargados, publicados, transmitidos (que no sean los establecidos aquí), sin el permiso previo por escrito de The France Foundation.


POLÍTICA DE PRIVACIDAD

La Fundación Francia protege la privacidad de la información personal y de otro tipo con respecto a los participantes y colaboradores educativos. La Fundación Francia no divulgará información de identificación personal a un tercero sin el consentimiento del individuo, excepto la información requerida para informar a ACCME.

La Fundación Francia mantiene salvaguardas físicas, electrónicas y de procedimiento que cumplen con las regulaciones federales para proteger contra la pérdida, mal uso o alteración de la información que hemos recopilado de usted.

Se puede ver información adicional sobre la Política de privacidad de la Fundación Francia en www.francefoundation.com/privacy-policy.


INFORMACIÓN DE CONTACTO
Si tiene preguntas sobre esta actividad de CME, comuníquese con The France Foundation al 860-434-1650 o Esta dirección de correo electrónico está protegida contra robots de spam. Es necesario activar Javascript para visualizarla..

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