Avanzando hacia el futuro: actualizaciones de ensayos clínicos de terapia génica de hemofilia

Avanzando hacia el futuro: actualizaciones de ensayos clínicos de terapia génica de hemofilia

Facultad: Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD y Steven W. Pipe, MD

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Información CME


Titulo de actividad

Avanzando hacia el futuro: actualizaciones de ensayos clínicos de terapia génica de hemofilia

Actividad Temática

Terapia génica en hemofilia

Tipo de acreditación

AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™

Fecha de lanzamiento

30 de septiembre de 2020

Fecha de caducidad

29 de septiembre de 2021

Tiempo estimado para completar la actividad

De 60 minutos

 

OBJETIVOS DE APRENDIZAJE
Al finalizar la actividad, los participantes deben poder:

  • Describir los enfoques de terapia génica actuales y emergentes para tratar la hemofilia, incluidos varios enfoques de terapia génica.
  • Identificar las características clave de los ensayos clínicos actuales en terapia génica tanto para la hemofilia A como para la hemofilia B
  • Identifique y evalúe críticamente los resultados importantes de ensayos clínicos de seguridad y eficacia considerados para la terapia génica como tratamiento para la hemofilia
  • Recomendar pacientes apropiados para ensayos en curso y emergentes.
  • Discutir adecuadamente los pros y los contras de la terapia génica con pacientes y cuidadores, incluidos los recursos disponibles para una educación adicional
  • Reconocer las preocupaciones e incógnitas clave relacionadas con el futuro de la terapia génica para la hemofilia.

FACULTAD
Flora Peyvandi, MD, PhD
Catedrático de Medicina Interna en la Universidad de Milán
Director del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi
Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Policlínico Ospedale Maggiore
Milán, Italia

Glenn Pierce, Doctor en Medicina
Vicepresidente, Médico
Federación Mundial de Hemofilia
Montreal, Canadá

Dr. Steven W. Pipe
Catedrático de Pediatría y Patología
Laurence A. Boxer Profesor investigador de pediatría y enfermedades transmisibles
Director Médico de Hemofilia Pediátrica y Trastornos de la Coagulación Director del Laboratorio Especial de Coagulación
Universidad de Michigan
Ann Arbor, Michigan

PLANIFICADORES
David Lillicrap, MD, FRCPC
Universidad de Queen
Kingston, Canadá

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Facultad de Ciencias de la Salud – Universidad de Witwatersrand y Servicio Nacional de Laboratorio de Salud
Johannesburgo, Sudáfrica

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hospital de la ciudad de Auckland
Auckland, Nueva Zelanda

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD
Federación Mundial de Hemofilia (FMH)
Estados Unidos de América

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts y la London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londres, Reino Unido

Dr. Steven W. Pipe
Universidad de Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universidad de Milán
Milán, Italia

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Universidad de Vrije de Bruselas
Bruselas, Bélgica

MÉTODO DE PARTICIPACIÓN / CÓMO RECIBIR CRÉDITO

  1. No hay tarifas por participar y recibir crédito por esta actividad.
  2. Revise los objetivos de la actividad y la información de CME / CE.
  3. Completa la actividad CME / CE
  4. Complete el formulario de evaluación / certificación CME / CE, que brinda a cada participante la oportunidad de comentar cómo la participación en la actividad afectará su práctica profesional; la calidad del proceso de instrucción; la percepción de una mayor efectividad profesional; la percepción de sesgo comercial; y sus puntos de vista sobre futuras necesidades educativas.
  5. Documentación / informes de crédito:
    • Si estas solicitando AMA PRA Categoría 1 Credits ™ o un certificado de participación: su certificado CME / CE estará disponible para descargar.

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PROVEEDOR ACREDITADO

Esta actividad es proporcionada conjuntamente por la Fundación Francia y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia.

DESTINATARIOS
Esta actividad está dirigida a médicos (hematólogos), enfermeras practicantes, asistentes médicos y enfermeras que atienden a pacientes con hemofilia. La actividad también está dirigida a científicos interesados ​​en la investigación básica, traslacional y clínica de la hemofilia en todo el mundo.

DECLARACIÓN DE NECESIDAD
A medida que el desarrollo de la terapia génica para la hemofilia continúa en los ensayos clínicos de fase 3, y se anticipa la aprobación de este enfoque terapéutico, es esencial que todos los miembros del equipo de atención de la hemofilia estén bien informados y preparados para la integración de este nuevo enfoque terapéutico en la práctica clínica. .

DECLARACIÓN DE ACREDITACIÓN
Esta actividad ha sido planificada e implementada de acuerdo con los requisitos y políticas de acreditación del Consejo de Acreditación para la Educación Médica Continua (ACCME) a ​​través de la prestación conjunta de la Fundación Francia (TFF) y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH). La Fundación Francia está acreditada por ACCME para proporcionar educación médica continua a los médicos.

DESIGNACIÓN DE CRÉDITO
Médicos:
La Fundación Francia designa esta actividad duradera por un máximo de 0.50. AMA PRA Categoría 1 Credit (s) ™. Los médicos deben reclamar solo el crédito acorde con el grado de participación en la actividad.

Enfermeras: Las enfermeras certificadas por el American Nurses Credentialing Center (ANCC) pueden utilizar actividades que están certificadas por proveedores acreditados por ACCME para cumplir con su requisito de renovación de certificación por parte de ANCC. La Fundación Francia, un proveedor acreditado por ACCME, proporcionará un certificado de asistencia.

POLÍTICA DE DIVULGACIÓN
De acuerdo con los Estándares de ACCME para Soporte Comercial, TFF e ISTH requieren que las personas que estén en condiciones de controlar el contenido de una actividad educativa revelen todas las relaciones financieras relevantes con cualquier interés comercial. La TFF y la ISTH resuelven todos los conflictos de intereses para asegurar la independencia, objetividad, equilibrio y rigor científico en todos sus programas educativos. Además, la TFF y la ISTH buscan verificar que toda la investigación científica referida, reportada o utilizada en una actividad CME / CE cumpla con los estándares generalmente aceptados de diseño experimental, recolección de datos y análisis. TFF e ISTH se comprometen a proporcionar a los estudiantes actividades CME / CE de alta calidad que promuevan mejoras en la atención médica y no las de interés comercial.

Divulgaciones del personal de actividades
Los revisores, editores, personal, comité CME u otros miembros de The France Foundation que controlan el contenido no tienen relaciones financieras relevantes que revelar.

Los planificadores, revisores, editores, personal, comité de CME u otros miembros de ISTH que controlan el contenido no tienen relaciones financieras relevantes que revelar.

Divulgaciones de la facultad - Planificadores

La facultad que se enumera a continuación informa que no tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

La facultad que se enumera a continuación informa que tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, recibe honorarios por consultoría académica de Bioverativ, CSL Behring y Octapharma Plasma. Recibe fondos de investigación de Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL-Behring y Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath forma parte de la oficina de oradores y realiza investigaciones por contrato para CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark y Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, recibe fondos para investigación del programa BioMarin GeneR8, el programa uniQure HOPE-B y el programa fitusiran Sanofi – ATLAS. Recibe honorarios de Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire y Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, se desempeña como consultora de Sanofi y Sobi. Forma parte de la oficina de ponentes de Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark y Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, recibe honorarios por consultoría académica de BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude y VarmX. Ocupa puestos de liderazgo en Global Blood Therapeutics, NHF MASAC y la Federación Mundial de Hemofilia.
  • Steven W. Pipe, MD, se desempeña como consultor para ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics y uniQure . Investiga para Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, ocupa puestos de liderazgo en NHF e ISTH. Recibe financiación para investigación de Pfizer y Takeda. El Dr. VandenDriessche recibe honorarios de Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest y Pfizer.

Divulgaciones de la facultad - Facultad de actividad
Los siguientes profesores informan que tienen relaciones financieras relevantes para revelar:

  • Flora Peyvandi, MD, PhD, se desempeña como consultora de Sanofi y Sobi. Forma parte de la oficina de ponentes de Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark y Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, recibe honorarios por consultoría académica de Ambys Medicines, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda y Third Rock Ventures. Ocupa puestos de liderazgo en Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics y la Federación Mundial de Hemofilia.
  • Steven W. Pipe, MD, se desempeña como consultor para ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics y uniQure . Investiga para Siemens.

DIVULGACIÓN DE USO ILEGAL
TFF e ISTH requieren que la facultad (oradores) de CME divulgue cuando los productos o procedimientos que se discuten están fuera de etiqueta, sin etiqueta, experimentales y / o en investigación, y cualquier limitación en la información que se presenta, como datos que son preliminares o que representan investigación en curso, análisis provisionales y / u opiniones sin respaldo. La facultad en esta actividad puede discutir información sobre agentes farmacéuticos que está fuera del etiquetado aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos. Esta información está destinada únicamente a la educación médica continua y no está destinada a promover el uso no autorizado de estos medicamentos. TFF e ISTH no recomiendan el uso de ningún agente fuera de las indicaciones etiquetadas. Si tiene preguntas, comuníquese con el Departamento de Asuntos Médicos del fabricante para obtener la información de prescripción más reciente.

RECONOCIMIENTO DE APOYO COMERCIAL
Esta actividad cuenta con el apoyo de subvenciones educativas de BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc, Shire, Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

RENUNCIA DE RESPONSABILIDAD
La Fundación Francia y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia presentan esta información solo con fines educativos. El contenido es proporcionado únicamente por profesores que han sido seleccionados debido a su reconocida experiencia en su campo. Los participantes tienen la responsabilidad profesional de garantizar que los productos se prescriban y usen de manera adecuada sobre la base de su propio criterio clínico y estándares de atención aceptados. La Fundación Francia, la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, y los patrocinadores comerciales no asumen ninguna responsabilidad por la información aquí contenida.

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