Avances en la terapia genética para la hemofilia

Consideraciones clave:
Avances en la terapia genética para la hemofilia

Grabado en vivo como un simposio satélite de los viernes antes de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

Vectores virales adenoasociados (AAV)

Lindsey George, MD

Casete de expresión AAV

Lindsey George, MD

Transferencia de genes AAV para la hemofilia

Lindsey George, MD

Seguridad a corto plazo

Lindsey George, MD

Durabilidad de la expresión

Lindsey George, MD

Optimización de Transgene

Barbara A. Konkle, MD

Variante de FIX Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Ensayos actuales de terapia génica para hemofilia B de AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

BMN 270- Datos de 4 años

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Ensayos en curso de terapia génica para la hemofilia A

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Prueba de fase 1/2 de Giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Prueba de fase 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 de prueba

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Camino de AAV hacia la expresión de FVIII

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Biopsias en vivo de AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Estudios caninos de transferencia de genes mediada por AAV

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

Panel de discusión: presentación de la opción de terapia génica a un paciente

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

La terapia génica es muy prometedor para las personas con una amplia variedad de afecciones, incluidos tipos de cáncer, SIDA, diabetes, enfermedades cardíacas y hemofilia. Este enfoque innovador de tratamiento altera los genes dentro de las células del cuerpo para detener la enfermedad. 

La terapia genética intenta reemplazar o reparar genes mutados y hacer que las células enfermas sean más evidentes para el sistema inmunológico. La hemofilia A y B se heredan como parte de un patrón recesivo ligado al cromosoma X. La genética de la hemofilia involucra genes que se encuentran en el cromosoma X, y solo se necesita un gen defectuoso para provocar este trastorno hemorrágico. 

Las terapias celulares y genéticas aún están en estudio, pero los resultados son prometedores. Los ensayos clínicos han tenido éxito y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado un tipo de terapia celular. En nuestro Consideraciones clave: avances en la terapia genética para la hemofilia dirigido por Glenn F. Pierce, analizamos una descripción general de la enfermedad, el estado actual de la terapia génica y más.