Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B
Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B

G.Joven1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A lo largo de4

1Hospital Infantil de Los Ángeles, Facultad de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California, Los Ángeles, California, Estados Unidos;2 Centro de Hemofilia y Trombosis Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Reino Unido;4 Freeline, Stevenage, Reino Unido

Puntos clave de datos

Respuesta a la dosis de B-AMAZE

El estudio B-LIEVE es un estudio de fase 1/2 de FLT180a fabricado comercialmente diseñado para confirmar una dosis objetivo para un estudio de fase 3. La dosis inicial de B-LIEVE se basó en los resultados del ensayo B-AMAZE, que demostró que los niveles de FIX en el día 21 después de la infusión fueron altamente predictivos de los niveles de FIX en el día 182 (semana 26). Una Emax modelo de dosis-respuesta indicó que una dosis de 7.7 x 1011 vg/kg debe producir un nivel medio de FIX del 67 % del normal en el día 21 correspondiente a un nivel medio de FIX del 115 % del normal en el día 182.

Plan de dosificación para el diseño del estudio B-LIEVE

El diseño de estudio adaptativo para B-LIEVE incluye una dosis inicial de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg en 3 participantes. La dosis inicial se ajustará en cohortes posteriores de 3 participantes, cada una en función de los niveles de FIX del día 21 en la cohorte anterior. Se inscribirán hasta 9 participantes (3 cohortes) con un período de seguimiento de 52 semanas para confirmar una dosis para un estudio de fase 3.

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