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Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B
Aspectos destacados de la 23ª reunión anual de ASGCT

Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B

Harrison Brown1Christopher B. Doering1Roland W. Herzog2Chen Ling3David M. Markusic2H. Trent Spencer1Alok Srivastava4Arun Srivastava5

1Pediatría, Emory University, Atlanta, GA

2Pediatría, Indiana University of School of Medicine, Indianapolis, IN

3Ingeniería Genética, Universidad de Fudan, Shanghai, China

4Hematología, Christian Medical College, Vellore, India

5Pediatría, Universidad de Florida, Gainesville, FL.

Puntos clave de datos

Comparación de las estructuras de los casetes de expresión FIX utilizados en el primer ensayo clínico exitoso para la hemofilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, rojo) y el utilizado en los estudios actuales (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, azul). La optimización del promotor de LP1 a HSh-TTR condujo a un aumento de 2-3 veces en la expresión y la optimización del codón a la variante de Padua produjo un aumento de 3-3-8 veces en la expresión, lo que condujo a un aumento general en la expresión de 40-50 doblez.

Resultados de pacientes con o sin ciclos consecutivos de DFPP utilizando el ensayo de inhibición de la transducción de luciferasa brillante (BL-TIA). Los ciclos consecutivos fueron más efectivos que los ciclos no consecutivos para reducir los títulos de Nab. El análisis de regresión predijo que 5 ciclos reducirían el título inicial de NAVS3 NAb en un 94%, lo que permitiría el tratamiento del 60% de los pacientes.

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