Aspectos destacados de la 25.ª reunión anual de ASGCT
Entrega de LNP de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar una pequeña deleción en el gen FVIII en ratones con hemofilia A
Presentado por: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Inmunidad e inmunoterapias, Seattle Children's Seattle, Washington, Estados Unidos
Chun Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Instituto de Investigación Infantil de Seattle, Seattle, Washington
2Departamento de Pediatría, Universidad de Washington, Seattle, Washington
CONTENIDO RELACIONADO
Seminarios web interactivos
Resultados a largo plazo: durabilidad y seguridad
Presentado por la Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Obstáculos y Oportunidades
Presentado por Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Apoyo al paciente, asesoramiento y seguimiento del paciente
Presentado por Lindsey A. George, MD ...
Terapia génica para FVIII
Presentado por K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Actualización sobre la eficacia de los ensayos clínicos
Presentado por Guy Young, MD ...
Terapia génica de vectores virales adenoasociados (AAV): aplicación a la hemofilia
Presentado por Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: una introducción a la transferencia génica viral vectorial adenoasociada
Presentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: preocupaciones comunes en la terapia génica
Presentado por Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: otras estrategias y objetivos
Presentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Una historia del tratamiento de la hemofilia: terapia sin reemplazo para la terapia génica
Presentado por Steven W. Pipe, MD ...
Conociendo la terapia génica: terminología y conceptos
Presentado por David Lillicrap, MD ...
Pódcasts