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Sesiones informativas de la conferencia

Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

Dr. Steven W. Pipe

Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Dr. Steven W. Pipe 

Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

Dr. Steven W. Pipe

Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente

Dr. Steven W. Pipe

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Dr. Wolfgang A. Miesbach

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