Sesiones informativas de la conferencia

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII
Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

Dr. Steven W. Pipe1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5y Lisa A. Michaels6

1Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basilea, Suiza

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Alemania

5Bayer, Berlín, Alemania

6Bayer, Whippany, Nueva Jersey

Puntos clave de datos

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En un estudio de búsqueda de dosis abierto de fase 1/2 en curso, los pacientes elegibles se inscribieron secuencialmente en tres cohortes de dosis (0.5, 1 y 2 x 1013 gc / kg) para recibir una única infusión intravenosa de BAY 2599023, con un mínimo de dos pacientes por dosis. Los pacientes serán seguidos durante un total de 5 años para evaluar la seguridad y eficacia.

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Esta figura resume la respuesta de FVIII (utilizando el ensayo cromogénico) para los pacientes que recibieron una única infusión de BAY 2599023 hasta el límite de datos del 26 de octubre de 2020. Los 6 pacientes a los que se les administró la dosis en las 3 cohortes mostraron una expresión sostenida de FVIII dependiente de la dosis de más de 40 –80 semanas de seguimiento.

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