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Sesiones informativas de la conferencia

Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

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Aspectos destacados de la Cumbre Virtual 2020 de la FMH

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K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, doctorado3; Mingjin Li, Maestría3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD8; Ala Yen Wong, MD3

1Barts y la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido.

2Hospital Universitario de Southampton, Southampton, Reino Unido

3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, EE. UU.

4University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido

5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido

6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido

7Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Reino Unido.

8Consultor, La Jolla, CA, EE. UU.

Puntos clave de datos

Este diagrama a la izquierda resume la dosificación de cohorte para BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). Los 2 pacientes en las dosis más bajas (6 x 1012 y 2 x 1013 vg / kg) no demostró suficiente expresión de FVIII. Los resultados del estudio se revisan para los 13 pacientes en las 2 cohortes de dosis más altas: 7 a 6 x 1013 vg / kg (6E13) y 6 a 4 x 1013 vg / kg (4E13). Las características basales de los 15 pacientes se muestran en el lado derecho. En particular, 14 de 15 pacientes estaban en tratamiento profiláctico al inicio del estudio, con una tasa de sangrado anualizada (ABR) de 6.5.

Los pacientes en ambas cohortes de dosificación mostraron reducciones sustanciales en la ABR que se han mantenido hasta 4 años después de la infusión en la cohorte 6E13 y 3 años en la cohorte 4E13. La ABR acumulativa media se redujo en un 95% a 0.8 en la cohorte 6E13 y en un 93% a 0.9 en la cohorte 4E13. No hubo hemorragias espontáneas en el año 4 para 6 de 7 participantes en la cohorte 6E13 y en el año 3 para 5 de 6 participantes en la cohorte 4E13. Todos los participantes permanecen fuera de la profilaxis del FVIII.

Los pacientes en las dos cohortes de dosificación (2E6 en verde, 13E4 en amarillo) demostraron aumentos sostenidos, dependientes de la dosis, en los niveles de actividad de FVIII hasta 13 semanas en la cohorte 208E6 y 13 semanas en la cohorte 156E4 (según el ensayo cromogénico). Los niveles medios de FVIII fueron generalmente más altos para la cohorte de dosis más alta (n = 13), alcanzando un máximo de 7% -70% durante las semanas 80 a 16, seguido de una disminución lenta. Los niveles medios de FVIII en la cohorte de dosis más baja (n = 52) alcanzaron un máximo del 6% -20% durante el mismo período, también seguido de una disminución lenta.

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