Aspectos destacados de la Cumbre Virtual 2020 de la FMH
Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, Licenciada en Ciencias, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, doctorado3; Mingjin Li, Maestría3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD8; Ala Yen Wong, MD3
1Barts y la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido.
2Hospital Universitario de Southampton, Southampton, Reino Unido
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, EE. UU.
4University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido
5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
7Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Reino Unido.
8Consultor, La Jolla, CA, EE. UU.
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, Licenciada en Ciencias, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, doctorado3; Mingjin Li, Maestría3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD8; Ala Yen Wong, MD3
1Barts y la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido.
2Hospital Universitario de Southampton, Southampton, Reino Unido
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, EE. UU.
4University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido
5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
7Centro de Hematología, Imperial College London, Londres, Reino Unido.
8Consultor, La Jolla, CA, EE. UU.