Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, Farmacia D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, enfermera titulada6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Dr. Wolfgang A. Miesbach8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gómez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11y Steven W. Pipe, MD12
1Departamento de Medicina, División de Hematología / Oncología, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Universidad de California Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.
4Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5División de Hematología, Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, OR
7Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos
8Centro de hemofilia, Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
9Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, OR
10Hospital de Niños de Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI