Aspectos destacados de la 62.a reunión y exposición anual de ASH
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11y Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos
2Departamento de Hematología, Universidad de Groningen, Centro Médico Universitario de Groningen, Groningen, Países Bajos
3Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam, Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Bajos
4Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
5Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Hemostaseología, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemania
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Países Bajos
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.
8Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania
9Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania
10Facultad de medicina de la Universidad de Washington, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11y Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos
2Departamento de Hematología, Universidad de Groningen, Centro Médico Universitario de Groningen, Groningen, Países Bajos
3Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam, Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Bajos
4Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca
5Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Hemostaseología, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemania
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Países Bajos
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.
8Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania
9Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania
10Facultad de medicina de la Universidad de Washington, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemania