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Sesiones informativas de la conferencia

Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec

Dr. Steven W. Pipe

Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Bárbara A. Konkle, MD

Entrega de LNP de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar una pequeña deleción en el gen FVIII en ratones con hemofilia A

Chun-Yu Chen, doctorado

Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

El promotor Stabilin-2 modula la respuesta inmunitaria al FVIII después de la administración del vector lentiviral en ratones hemofílicos

Antonia Follenzi, MD, PhD

Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Una variante del factor VIII con eliminación del sitio de N-glicosilación en 2118 Respuestas inmunitarias anti-FVIII reducidas en ratones con hemofilia A tratados con terapia génica

Dra. Carol H. Miao

Análisis final del ensayo fundamental de fase 3 de terapia génica HOPE-B: Eficacia estable en estado estacionario y seguridad de etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave

Dr. Wolfgang Miesbach

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