- 1. Intermedio
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- Intermedio
- Creado en septiembre 28 2021
- 2. Una historia del tratamiento de la hemofilia: reemplazo de factores a la terapia génica
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por Flora Peyvandi, MD, PhD
- Creado en junio 30 2019
- 3. Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Creado en agosto 21 2020
- 4. Transferencia génica mediada por virus adenoasociados (AAV): ¿Por qué es esta la estrategia predominante para la terapia génica para la hemofilia?
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP
- Creado en diciembre 05 2019
- 5. La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Dr. Wolfgang A. Miesbach
- Creado en diciembre 05 2020
- 6. La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Frank WG Leebeek, MD, PhD
- Creado en marzo de 04 2021
- 7. Grupo de trabajo de terapia génica EAHAD
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por Wolfgang Miesbach, MD
- Creado en diciembre 21 2020
- 8. Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Dr. Steven W. Pipe
- Creado en marzo de 03 2021
- 9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Dr. Steven W. Pipe
- Creado en diciembre 05 2020
- 10. Primeros datos del ensayo de terapia genética de fase 3 HOPE-B: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados ...
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Dr. Steven W. Pipe
- Creado en diciembre 05 2020
- 11. Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- John Pasi, MB ChB, doctorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH
- Creado en julio 10 2020
- 12. Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Dr. Steven W. Pipe
- Creado en diciembre 05 2020
- 13. Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Dr. Steven W. Pipe
- Creado en junio 29 2020
- 14. Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Creado en marzo de 04 2021
- 15. Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: una introducción a la transferencia génica viral vectorial adenoasociada
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
- Creado en diciembre 05 2019
- 16. Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: preocupaciones comunes en la terapia génica
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por Thierry VandenDriessche, PhD
- Creado en noviembre 25 2019
- 17. Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: otras estrategias y objetivos
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD
- Creado en septiembre 10 2019
- 18. Ensayos clínicos ilustrados sobre terapia génica
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Creado en septiembre 29 2021
- 19. Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por David Lillicrap, MD
- Creado en octubre 16 2019
- 20. Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia
- (Artículo etiquetado con: Intermedio)
- Presentado por David Lillicrap, MD y Glenn F. Peirce, MD, PhD
- Creado en octubre 16 2019