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1. Intermedio: (Etiquetas); Intermedio; Creado en septiembre 28 2021
2. Una historia del tratamiento de la hemofilia: reemplazo de factores a la terapia génica: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por Flora Peyvandi, MD, PhD; Creado en junio 30 2019
3. Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE): (Artículo etiquetado con: Intermedio); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Creado en agosto 21 2020
4. Transferencia génica mediada por virus adenoasociados (AAV): ¿Por qué es esta la estrategia predominante para la terapia génica para la hemofilia?: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por Steven W. Pipe, MD y Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Creado en diciembre 05 2019
5. La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Dr. Wolfgang A. Miesbach; Creado en diciembre 05 2020
6. La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Creado en marzo de 04 2021
7. Grupo de trabajo de terapia génica EAHAD: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por Wolfgang Miesbach, MD; Creado en diciembre 21 2020
8. Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Dr. Steven W. Pipe; Creado en marzo de 03 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Dr. Steven W. Pipe; Creado en diciembre 05 2020
10. Primeros datos del ensayo de terapia genética de fase 3 HOPE-B: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados ...: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Dr. Steven W. Pipe; Creado en diciembre 05 2020
11. Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave: (Artículo etiquetado con: Intermedio); John Pasi, MB ChB, doctorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Creado en julio 10 2020
12. Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Dr. Steven W. Pipe; Creado en diciembre 05 2020
13. Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Dr. Steven W. Pipe; Creado en junio 29 2020
14. Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE): (Artículo etiquetado con: Intermedio); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Creado en marzo de 04 2021
15. Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: una introducción a la transferencia génica viral vectorial adenoasociada: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Creado en diciembre 05 2019
16. Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: preocupaciones comunes en la terapia génica: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por Thierry VandenDriessche, PhD; Creado en noviembre 25 2019
17. Terapia génica para el tratamiento de la hemofilia: otras estrategias y objetivos: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD; Creado en septiembre 10 2019
18. Ensayos clínicos ilustrados sobre terapia génica: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Creado en septiembre 29 2021
19. Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por David Lillicrap, MD; Creado en octubre 16 2019
20. Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia: (Artículo etiquetado con: Intermedio); Presentado por David Lillicrap, MD y Glenn F. Peirce, MD, PhD; Creado en octubre 16 2019

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