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• Una historia del tratamiento de la hemofilia: reemplazo de factores a la terapia génica

• Una historia del tratamiento de la hemofilia: terapia sin reemplazo para la terapia génica

• Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

• El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

• Terapia génica de vectores virales adenoasociados (AAV): aplicación a la hemofilia

• Transferencia génica mediada por virus adenoasociados (AAV): ¿Por qué es esta la estrategia predominante para la terapia génica para la hemofilia?

• La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

• La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

• Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de perro con hemofilia A

• Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B

• Grupo de trabajo de terapia génica EAHAD

• Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

• Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

• Entrevistas al experto del mes

• Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente

• Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

• Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

• Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

• Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

• Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A