Wolfgang A. Miesbach, MD, Doctorado
Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con y sin anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5: datos de 6 meses del ensayo de terapia génica de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M.Recht3, Clave NS4, S. Lattimore3, G. Castamán5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferreira6,7, Tubería SW8, Investigadores de HOPE-B

1Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos

2Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

3Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, Estados Unidos

Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

5Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Países Bajos

7uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

8Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Puntos clave de datos

Actividad de FIX en pacientes con y sin anticuerpos neutralizantes de AAV5

En el ensayo HOPE-B, 23 de 54 participantes iniciales tenían títulos de anticuerpos neutralizantes AAV5 (Nabs) detectables al inicio del estudio, y fue posible evaluar los resultados para la correlación entre NAbs y la actividad FIX. El eje vertical es la actividad FIX observada a los 6 meses de aquellos que recibieron una dosis completa de vector. Los pacientes con NAb indetectables se trazaron en 7 en el eje horizontal (el umbral del ensayo). El eje horizontal muestra los títulos de los otros participantes en un rango de 7 a 700. Hubo un participante que no respondió que tenía un título> 3200, que no se incluye. Como se muestra en el gráfico, la actividad de FIX fue similar en los participantes con y sin NAb preexistentes a AAV5 hasta un título de 678.

Eventos adversos del ensayo HOPE-B
Esta tabla del ensayo HOPE-B muestra los eventos adversos después de la infusión de transgenes para pacientes con (n = 23) y sin (n = 31) anticuerpos neutralizantes (NAb) detectables de AAV5 al inicio del estudio. Al igual que con los niveles de FIX, no hubo diferencias obvias en los EA para los pacientes con y sin AAV5 NAbs.

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