Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores
Aspectos destacados de la 63a reunión anual de ASH

Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores

Tom Burke, MSc1,2*, Anum Shaikh2*, Talaha Alí3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A. Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8*, Dr. Steven W. Pipe9y Jamie O'Hara, MSc1,2*

1Facultad de Salud y Asistencia Social, Universidad de Chester, Chester, Reino Unido
2HCD Economics, Daresbury, Reino Unido
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universidad de Washington, Centro Washington para trastornos hemorrágicos, Seattle, WA
6Consorcio Europeo de Hemofilia, Bruselas, Bélgica
7Trinity College Dublin, Dublín, Irlanda
8Sociedad Irlandesa de Hemofilia, Dublín, Irlanda
9Departamentos de Pediatría y Patología, Universidad de Michigan, Ann Arbor, MI

Puntos clave de datos

Sangrados previstos en un modelo lineal generalizado de nivel de expresión de factores

Los datos de dos estudios de carga de enfermedad (CHESS EU I-II y CHESS US / US +) se utilizaron en un modelo lineal generalizado (GLM), con enlace logarítmico para evaluar la asociación entre los niveles de expresión de ABR y FIX (FEL) en pacientes con hemofilia B. En todos los pacientes incluidos en el análisis (N = 407), el FEL (DE) medio fue de 9.95 UI / dL (10.5) y el ABR (SD) medio fue de 2.4 sangrados / año (3.6). Las hemorragias previstas en función de FEL producidas por el modelo se muestran arriba. Después de ajustar por edad, IMC y virus transmitidos por la sangre, el ABR promedio en el modelo disminuyó en 0.8 unidades por cada aumento del 1% en FEL (P <0.001).

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