La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11y Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos

2University Medical Center Groningen, Groningen, Países Bajos

3Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam, Países Bajos

4Rigshospitalet, Copenhague, Dinamarca

5Vivantes Klinikum, Berlín, Alemania

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Países Bajos

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Italia.

8Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

9Instituto Frankfurt, Servicio de Sangre de la Cruz Roja Alemana Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

10Universidad de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos clave de datos

Actividad FIX sostenida durante 4.5 a 5 años en cohortes de 2 dosis
AMT-060 se administró a dosis de 5x1012 gc / kg (cohorte 1, N = 5) y 2x1013 gc / kg (cohorte 2, n = 5). Durante 5 años (cohorte 1) y 4.5 años (cohorte 2) de seguimiento, la actividad media del FIX endógeno fue del 5.2% (IC del 95%: 2.0 a 8.4) en la cohorte 1 y del 7.4% (IC del 95%: 4.2 a 10.6) en la cohorte 2. La actividad de FIX fue dependiente de la dosis y estable durante el período de seguimiento para ambas cohortes. Los valores entre paréntesis representan la actividad media de FIX a lo largo del tiempo. Solo se incluyen los valores al menos 10 días después de la última administración de concentrado de FIX.
Reducciones sostenidas de hemorragias y uso estimado de FIX

* La profilaxis se redujo gradualmente y se interrumpió a las 12 semanas si la actividad de FIX se mantenía en ≥ 2%; * Los datos de la cohorte 2 para el año 5 representan 6 meses. FIX, factor IX

En ambas cohortes de dosis, la terapia de reemplazo media de ABR y FIX disminuyó drásticamente durante el primer año después de la infusión y permaneció baja durante los años siguientes. En la cohorte 1, el uso de FIX se redujo en un 84% y ABR en un 55% a los 5 años en relación con los niveles previos al tratamiento. Para la cohorte 2, el uso de FIX y ABR se redujeron en ~ 100% a los 4.5 años después de la infusión.

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