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YiddishDestacados del 30º Congreso de la ISTH
Esclarecimiento del mecanismo detrás de la discrepancia en el ensayo del factor VIII derivado del AAV
Dra. Anna Sternberg
MIRAR
Relación entre el FVIII producido por transgén y las tasas de hemorragia 2 años después de la transferencia génica con valoctocogén Roxaparvovec: resultados de Gener8-1
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
MIRAR
Resultados de B-LIEVE, un estudio de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180a AAV en pacientes con hemofilia B
Guy Young, doctor en medicina
MIRAR
Mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave después de recibir terapia génica con etranacogén dezaparvovec
Steven W. Pipa, M
MIRARAspectos destacados de la 25a reunión anual de ASGCT
Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec
Dr. Steven W. Pipe
MIRAR
Entrega de LNP de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar una pequeña deleción en el gen FVIII en ratones con hemofilia A
Chun-Yu Chen, doctorado
MIRAR
Una variante del factor VIII con eliminación del sitio de N-glicosilación en 2118 Respuestas inmunitarias anti-FVIII reducidas en ratones con hemofilia A tratados con terapia génica
Dra. Carol H. Miao
MIRAR
El promotor Stabilin-2 modula la respuesta inmunitaria al FVIII después de la administración del vector lentiviral en ratones hemofílicos
Antonia Follenzi, MD, PhD
MIRARAspectos destacados del Congreso Mundial 2022 de la FMH
Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica
Bárbara Konkle, MD
MIRAR¡Disponible para crédito CME!
Tema: Terapia génica en hemofilia
Tipo de acreditación: Crédito (s) de categoría 1 de AMA PRA™
Fecha de Publicación: 6 de junio de 2022
Fecha de vencimiento: 5 de junio de 2023
Tiempo estimado para completar la actividad: 15 minutos
Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD
Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
MIRAR
Eficacia y seguridad de la transferencia génica de Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: resultados del análisis de dos años GENEr8-1
Dr. Steven W. Pipe
Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Aspectos destacados del 16.º taller de la NHF sobre tecnologías novedosas y transferencia de genes para la hemofilia
Aspectos destacados de la 63a reunión anual de ASH
Relación entre la expresión de FVIII endógeno y transgénico y los episodios hemorrágicos tras la transferencia del gen Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3
Dr. Steven W. Pipe
MIRAR
Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores
Dr. Steven W. Pipe
MIRAR
Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
La expresión del factor IX dentro del rango normal previene las hemorragias espontáneas que requieren tratamiento después de la terapia génica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudio de seguimiento a largo plazo del programa B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitoreo de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia génica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida
Daniela Cesana, doctora
MIRAR
Superar la inmunidad preexistente anti-AAV para lograr una transferencia genética segura y eficiente en entornos clínicos.
Dr. Giuseppe Ronzitti
Actualización actual de los ensayos clínicos sobre terapia génica para la hemofilia
Dr. Wolfgang Miesbach
Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Informe de caso de seguridad hepática del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B en adultos con hemofilia B
Dr. Steven W. Pipe
Eficacia y seguridad de 52 semanas del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: datos del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B
Dr. Steven W. Pipe
Investigación de los resultados tempranos después de la terapia génica viral adenoasociada en un modelo de hemofilia canina
David Lillicrap, MD, FRCPC
Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con y sin anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5: datos de 6 meses del ensayo de terapia génica de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, MD, Doctorado
La evolución de la terapia génica del vector AAV está en curso en la hemofilia. ¿Abordarán las características únicas de BAY 2599023 las necesidades pendientes?
Dr. Steven W. Pipe
Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B
Dr. Steven W. Pipe
Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro
Paul Batty, MBBS, doctorado
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, farmacéutica
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII
Dr. Steven W. Pipe
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Wolfgang A. Miesbach, MD, Doctorado
Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente
Dr. Steven W. Pipe
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Dr. Steven W. Pipe
Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave
Bárbara A. Konkle, MD
Sesiones informativas de la conferencia ISTH
Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Resultados del genoma del vector a largo plazo e inmunogenicidad de la transferencia del gen del VAA FVIII en el modelo de perro con hemofilia A
Paul Batty, MBBS, doctorado
Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
pratima chowdary, MRCP, ruta FRCP
Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A
Paul Batty, MBBS, doctorado
Sesiones informativas de la Conferencia de la FMH
Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa
Dr. Steven W. Pipe
Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave
John Pasi, MB ChB, doctorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Sesiones informativas de la conferencia ASGCT
Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII
Dr. Steven W. Pipe
Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica
Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD
Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV
Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD
Cobertura de la conferencia de Orlando
Cobertura de la conferencia de Orlando, con entrevistas de expertos sobre los últimos avances en terapia génica.
Cobertura de la conferencia: en vivo desde Orlando 2019
Actualizaciones recientes sobre ensayos clínicos de terapia génica en hemofilia B
Los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de los ensayos de terapia génica en hemofilia proporcionan optimismo
Expresión a largo plazo de eventos de transferencia de genes e integración de vectores FVIII mediados por AAV en hemofilia
Nuevos enfoques para la terapia génica de la hemofilia en el desarrollo preclínico
Anticuerpos preexistentes al AAV y consecuencias de la terapia génica para la hemofilia
El futuro de la terapia génica para la hemofilia
Preparación para la aprobación de la terapia génica para la hemofilia
