Destacados del 30º Congreso de la ISTH

Esclarecimiento del mecanismo detrás de la discrepancia en el ensayo del factor VIII derivado del AAV

Esclarecimiento del mecanismo detrás de la discrepancia en el ensayo del factor VIII derivado del AAV

Dra. Anna Sternberg
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Relación entre el FVIII producido por transgén y las tasas de hemorragia 2 años después de la transferencia génica con valoctocogén Roxaparvovec: resultados de Gener8-1

Relación entre el FVIII producido por transgén y las tasas de hemorragia 2 años después de la transferencia génica con valoctocogén Roxaparvovec: resultados de Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
MIRAR
Resultados de B-LIEVE, un estudio de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180a AAV en pacientes con hemofilia B

Resultados de B-LIEVE, un estudio de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180a AAV en pacientes con hemofilia B

Guy Young, doctor en medicina
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Mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave después de recibir terapia génica con etranacogén dezaparvovec

Mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave después de recibir terapia génica con etranacogén dezaparvovec

Steven W. Pipa, M
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Aspectos destacados de la 25a reunión anual de ASGCT

Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec

Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec

Dr. Steven W. Pipe
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Entrega de LNP de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar una pequeña deleción en el gen FVIII en ratones con hemofilia A

Entrega de LNP de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar una pequeña deleción en el gen FVIII en ratones con hemofilia A

Chun-Yu Chen, doctorado
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Una variante del factor VIII con eliminación del sitio de N-glicosilación en 2118 Respuestas inmunitarias anti-FVIII reducidas en ratones con hemofilia A tratados con terapia génica

Una variante del factor VIII con eliminación del sitio de N-glicosilación en 2118 Respuestas inmunitarias anti-FVIII reducidas en ratones con hemofilia A tratados con terapia génica

Dra. Carol H. Miao
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El promotor Stabilin-2 modula la respuesta inmunitaria al FVIII después de la administración del vector lentiviral en ratones hemofílicos

El promotor Stabilin-2 modula la respuesta inmunitaria al FVIII después de la administración del vector lentiviral en ratones hemofílicos

Antonia Follenzi, MD, PhD
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Aspectos destacados del Congreso Mundial 2022 de la FMH

Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Bárbara Konkle, MD
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¡Disponible para crédito CME!

Tema: Terapia génica en hemofilia
Tipo de acreditación: Crédito (s) de categoría 1 de AMA PRA
Fecha de Publicación: 6 de junio de 2022
Fecha de vencimiento: 5 de junio de 2023
Tiempo estimado para completar la actividad: 15 minutos

Aspectos destacados del XIV Congreso Anual de EAHAD

Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
MIRAR
Análisis final del ensayo fundamental de fase 3 de terapia génica HOPE-B: Eficacia estable en estado estacionario y seguridad de etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave

Análisis final del ensayo fundamental de terapia génica HOPE-B de fase 3

Dr. Wolfgang Miesbach
MIRAR
Eficacia y seguridad de la transferencia génica de Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: resultados del análisis de dos años GENEr8-1

Eficacia y seguridad de la transferencia génica de Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: resultados del análisis de dos años GENEr8-1

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

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Aspectos destacados del 16.º taller de la NHF sobre tecnologías novedosas y transferencia de genes para la hemofilia

Resumen e implicaciones de la integración de AAV

Resumen e implicaciones de la integración de AAV

Dr. Frederic D. Bushman
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Rompiendo la tolerancia transgénica a través de la inmunosupresión

Romper la tolerancia transgénica a través de la inmunosupresión

Valder R. Arruda, MD, PhD

MIRAR
Apuntando al endotelio sinusoial

Apuntando al endotelio sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD

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Aspectos destacados de la 63a reunión anual de ASH

Un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3

Relación entre la expresión de FVIII endógeno y transgénico y los episodios hemorrágicos tras la transferencia del gen Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3

Dr. Steven W. Pipe
MIRAR
Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores

Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores

Dr. Steven W. Pipe
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Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec

Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

MIRAR
La expresión del factor IX dentro del rango normal previene las hemorragias espontáneas que requieren tratamiento después de la terapia génica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudio de seguimiento a largo plazo del programa B-Amaze

La expresión del factor IX dentro del rango normal previene las hemorragias espontáneas que requieren tratamiento después de la terapia génica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudio de seguimiento a largo plazo del programa B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Aspectos destacados del 28 ° Congreso Anual de ESGCT

Monitoreo de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia génica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

Monitoreo de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia génica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

Daniela Cesana, doctora
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Superar la inmunidad preexistente anti-AAV para lograr una transferencia genética segura y eficiente en entornos clínicos.

Superar la inmunidad preexistente anti-AAV para lograr una transferencia genética segura y eficiente en entornos clínicos.

Dr. Giuseppe Ronzitti

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Terapia génica lentiviral para el hígado para la hemofilia y más allá

Terapia génica lentiviral para el hígado para la hemofilia y más allá

Dr. Alessio Cantore

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Actualización actual de los ensayos clínicos sobre terapia génica para la hemofilia

Actualización actual de los ensayos clínicos sobre terapia génica para la hemofilia

Dr. Wolfgang Miesbach

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Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1

Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

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Informe de caso de seguridad hepática del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B en adultos con hemofilia B

Informe de caso de seguridad hepática del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B en adultos con hemofilia B

Dr. Steven W. Pipe

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Eficacia y seguridad de 52 semanas del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: datos del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B

Eficacia y seguridad de 52 semanas del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: datos del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B

Dr. Steven W. Pipe

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Investigación de los resultados tempranos después de la terapia génica viral adenoasociada en un modelo de hemofilia canina

Investigación de los resultados tempranos después de la terapia génica viral adenoasociada en un modelo de hemofilia canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

MIRAR
Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con y sin anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5: datos de 6 meses del ensayo de terapia génica de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con y sin anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5: datos de 6 meses del ensayo de terapia génica de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, Doctorado

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La evolución de la terapia génica del vector AAV está en curso en la hemofilia. ¿Abordarán las características únicas de BAY 2599023 las necesidades pendientes?

La evolución de la terapia génica del vector AAV está en curso en la hemofilia. ¿Abordarán las características únicas de BAY 2599023 las necesidades pendientes?

Dr. Steven W. Pipe

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Lo más destacado del Congreso Virtual EAHAD 2021

Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro

Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro

Paul Batty, MBBS, doctorado

MIRAR
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica

MIRAR
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Frank WG Leebeek, MD, PhD

MIRAR
Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Sesiones informativas de la conferencia ASH

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

Dr. Steven W. Pipe

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Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Bárbara A. Konkle, MD

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La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Wolfgang A. Miesbach, MD, Doctorado

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Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente

Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave

Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave

Bárbara A. Konkle, MD

MIRAR

Sesiones informativas de la conferencia ISTH

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Lindsey A. George, MD

MIRAR
Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Resultados del genoma del vector a largo plazo e inmunogenicidad de la transferencia del gen del VAA FVIII en el modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

MIRAR
Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

pratima chowdary, MRCP, ruta FRCP

MIRAR
Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

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Sesiones informativas de la Conferencia de la FMH

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

John Pasi, MB ChB, doctorado, FRCP, FRCPath, FRCPCH

MIRAR

Sesiones informativas de la conferencia ASGCT

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica

Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica
 

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

MIRAR
Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B

Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

MIRAR
El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

MIRAR

Cobertura de la conferencia de Orlando

Cobertura de la conferencia de Orlando, con entrevistas de expertos sobre los últimos avances en terapia génica.

GANE CRÉDITO CME

Cobertura de la conferencia: en vivo desde Orlando 2019

Actualizaciones recientes sobre ensayos clínicos de terapia génica en hemofilia B
Los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de los ensayos de terapia génica en hemofilia proporcionan optimismo
Expresión a largo plazo de eventos de transferencia de genes e integración de vectores FVIII mediados por AAV en hemofilia
Nuevos enfoques para la terapia génica de la hemofilia en el desarrollo preclínico
Anticuerpos preexistentes al AAV y consecuencias de la terapia génica para la hemofilia
El futuro de la terapia génica para la hemofilia
Preparación para la aprobación de la terapia génica para la hemofilia

Aspectos destacados del 15º Taller de NHF sobre nuevas tecnologías y transferencia de genes para la hemofilia

Presentado por: David Lillicrap, MD y Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 de septiembre de 2019 • Washington, DC

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Cobertura de la conferencia de ISTH 2019 en Melbourne

Cobertura de la conferencia de ISTH 2019 en Melbourne, con entrevistas a expertos sobre los últimos avances en terapia génica.

GANE CRÉDITO CME

Cobertura de la conferencia - ISTH 2019 en Melbourne

El estudio ALTA: terapia génica SB-525 en adultos con hemofilia A
Prevalencia de anticuerpos preexistentes a AAV e implicaciones para la terapia génica en la hemofilia
Resultados de los ensayos de terapia génica AMT-060 y AMT-061 en pacientes con hemofilia B
Resultados iniciales del estudio de fase 1/2 Alta: terapia génica SB-525 en adultos con hemofilia A
Un año de seguimiento de pacientes con hemofilia B después de la transferencia de genes SPK-9001
Transferencia génica AMT-061 en adultos con hemofilia B: primeros resultados de un ensayo de fase 2b
Estado actual de la terapia génica para la hemofilia
FLT180a: Vector AAV de próxima generación para la hemofilia B
Expresión estable de FIX: resultados actualizados del ensayo de terapia génica AMT-060 en pacientes con hemofilia B.
Tentología de factor VIII y factor IX basada en vectores lentivirales en primates no humanos
Terapia génica Valoctocogene Roxaparvovec AAV para pacientes con hemofilia A: nuevos resultados
Mirando hacia el futuro en la terapia génica para la hemofilia

Persona en la calle - ISTH 2019 en Melbourne

Observe cómo los asistentes al Congreso ISTH 2019 en Melbourne, Australia, discuten sus reacciones a la sesión sobre terapia génica en hemofilia.

Teatro de Producto- ISTH 2019 Melbourne

Observe cómo Flora Peyvandi, MD, PhD y K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anuncian el lanzamiento de la terapia génica en hemofilia: una iniciativa educativa ISTH

Cartel de la encuesta de referencia

Cartel

Cartel presentado en el Congreso ISTH 2019
Domingo 7 de julio • 18:30 - 19:30
Resumen / póster #: PB1724
Melbourne, Australia

A principios de 2019, ISTH organizó un grupo de expertos de renombre mundial de la comunidad mundial de hemofilia para desarrollar una encuesta para identificar necesidades educativas insatisfechas específicas para la terapia génica en hemofilia. La encuesta se distribuyó en línea a una audiencia internacional. Los resultados demostraron que muchos necesitan más educación sobre los fundamentos de la terapia génica y una mejor comprensión de la terapia génica como un enfoque de tratamiento para la hemofilia A y B.

 

Ver póster

Hoja de ruta educativa

Hoja de ruta educativa de ISTH: educación orientadora para el futuro
Preparándote para responder estas preguntas críticas


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Con el apoyo de subvenciones educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics y uniQure, Inc.

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