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Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B
Dr. Steven W. Pipe
Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro
Paul Batty, MBBS, doctorado
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, farmacéutica
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII
Dr. Steven W. Pipe
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente
Dr. Steven W. Pipe
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Dr. Steven W. Pipe
Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave
Barbara A. Konkle, MD
Sesiones informativas de la conferencia ISTH
Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Resultados del genoma del vector a largo plazo e inmunogenicidad de la transferencia del gen del VAA FVIII en el modelo de perro con hemofilia A
Paul Batty, MBBS, doctorado
Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A
Paul Batty, MBBS, doctorado
Sesiones informativas de la Conferencia de la FMH
Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa
Dr. Steven W. Pipe
Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Sesiones informativas de la conferencia ASGCT
Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII
Dr. Steven W. Pipe
Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica
Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD
Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV
Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD
Cobertura de la conferencia de Orlando
Cobertura de la conferencia de Orlando, con entrevistas de expertos sobre los últimos avances en terapia génica.
Cobertura de la conferencia: en vivo desde Orlando 2019
Actualizaciones recientes sobre ensayos clínicos de terapia génica en hemofilia B
Los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de los ensayos de terapia génica en hemofilia proporcionan optimismo
Expresión a largo plazo de eventos de transferencia de genes e integración de vectores FVIII mediados por AAV en hemofilia
Nuevos enfoques para la terapia génica de la hemofilia en el desarrollo preclínico
Anticuerpos preexistentes al AAV y consecuencias de la terapia génica para la hemofilia
El futuro de la terapia génica para la hemofilia
Preparación para la aprobación de la terapia génica para la hemofilia
