Sesiones informativas de la conferencia ISTH

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Lindsey A. George, MD

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Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Resultados del genoma del vector a largo plazo e inmunogenicidad de la transferencia del gen del VAA FVIII en el modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

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Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

MIRAR
Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

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Sesiones informativas de la Conferencia de la FMH

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Dr. Steven W. Pipe

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Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

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Sesiones informativas de la conferencia ASGCT

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Dr. Steven W. Pipe

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Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica

Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica
 

Glen F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

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Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B

Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

MIRAR
El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

Glen F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

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Cobertura de la conferencia de Orlando

Cobertura de la conferencia de Orlando, con entrevistas de expertos sobre los últimos avances en terapia génica.

GANE CRÉDITO CME

Cobertura de la conferencia: en vivo desde Orlando 2019

Actualizaciones recientes sobre ensayos clínicos de terapia génica en hemofilia B
Los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de los ensayos de terapia génica en hemofilia proporcionan optimismo
Expresión a largo plazo de eventos de transferencia de genes e integración de vectores FVIII mediados por AAV en hemofilia
Nuevos enfoques para la terapia génica de la hemofilia en el desarrollo preclínico
Anticuerpos preexistentes al AAV y consecuencias de la terapia génica para la hemofilia
El futuro de la terapia génica para la hemofilia
Preparación para la aprobación de la terapia génica para la hemofilia