Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1

Eficacia y seguridad de la transferencia génica del virus valoctocogén Roxaparvovec adenoasociado para la hemofilia A grave: resultados del ensayo de fase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

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Informe de caso de seguridad hepática del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B en adultos con hemofilia B

Informe de caso de seguridad hepática del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B en adultos con hemofilia B

Dr. Steven W. Pipe

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Eficacia y seguridad de 52 semanas del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: datos del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B

Eficacia y seguridad de 52 semanas del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: datos del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B

Dr. Steven W. Pipe

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Investigación de los resultados tempranos después de la terapia génica viral adenoasociada en un modelo de hemofilia canina

Investigación de los resultados tempranos después de la terapia génica viral adenoasociada en un modelo de hemofilia canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

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Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con y sin anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5: datos de 6 meses del ensayo de terapia génica de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Resultados clínicos en adultos con hemofilia B con y sin anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5: datos de 6 meses del ensayo de terapia génica de fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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La evolución de la terapia génica del vector AAV está en curso en la hemofilia. ¿Abordarán las características únicas de BAY 2599023 las necesidades pendientes?

La evolución de la terapia génica del vector AAV está en curso en la hemofilia. ¿Abordarán las características únicas de BAY 2599023 las necesidades pendientes?

Dr. Steven W. Pipe

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Lo más destacado del Congreso Virtual EAHAD 2021

Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B

Dr. Steven W. Pipe

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Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro

Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro

Paul Batty, MBBS, doctorado

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, farmacéutica

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La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Frank WG Leebeek, MD, PhD

MIRAR
Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Sesiones informativas de la conferencia ASH

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vector de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa - BAY 2599023 tiene una amplia elegibilidad de pacientes y una expresión estable y sostenida a largo plazo del FVIII

Dr. Steven W. Pipe

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Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD

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La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente

Primeros datos del ensayo de terapia génica HOPE-B de fase 3: eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave tratados independientemente de la neutralización anti-cápside preexistente

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b

Dr. Steven W. Pipe

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Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave

Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2 de la terapia génica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) en adultos con hemofilia grave

Barbara A. Konkle, MD

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Sesiones informativas de la conferencia ISTH

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Ensayo de fase I / II de SPK-8011: Expresión de FVIII estable y duradera durante> 2 años con mejoras significativas de ABR en cohortes de dosis iniciales después de la transferencia del gen de FVIII mediada por AAV para la hemofilia A

Lindsey A. George, MD

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Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Resultados del genoma del vector a largo plazo e inmunogenicidad de la transferencia del gen del VAA FVIII en el modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

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Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Una nueva terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (FLT180a) logra niveles normales de actividad de FIX en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Frecuencia, ubicación y naturaleza de las inserciones de vectores AAV después del seguimiento a largo plazo de la administración de transgén de FVIII en un modelo de perro con hemofilia A

Paul Batty, MBBS, doctorado

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Sesiones informativas de la Conferencia de la FMH

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Progresos recientes en el desarrollo de AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para personas con hemofilia B severa o moderadamente severa

Dr. Steven W. Pipe

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Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Primer estudio de seguimiento de cuatro años en humanos sobre eficacia y seguridad terapéutica duradera: terapia génica con AAV con valoctocógeno Roxaparvovec para la hemofilia A grave

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

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Sesiones informativas de la conferencia ASGCT

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Primer estudio de terapia génica en humanos de la tecnología de vectores de cápside AAVhu37 en hemofilia A severa: resultados de actividad de seguridad y FVIII

Dr. Steven W. Pipe

MIRAR
Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica

Utilizando la aféresis para eliminar los anticuerpos neutralizantes contra el AAV en pacientes previamente excluidos de la terapia génica
 

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

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Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B

Desarrollo de un vector AAV3 de candidato clínico para terapia génica de hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

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El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

El análisis de integración de AAV después del seguimiento a largo plazo en perros con hemofilia A revela las consecuencias genéticas de la corrección génica mediada por AAV

Glenn F. Pierce, Doctor en Medicina, PhD

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Cobertura de la conferencia de Orlando

Cobertura de la conferencia de Orlando, con entrevistas de expertos sobre los últimos avances en terapia génica.

GANE CRÉDITO CME

Cobertura de la conferencia: en vivo desde Orlando 2019

Actualizaciones recientes sobre ensayos clínicos de terapia génica en hemofilia B
Los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de los ensayos de terapia génica en hemofilia proporcionan optimismo
Expresión a largo plazo de eventos de transferencia de genes e integración de vectores FVIII mediados por AAV en hemofilia
Nuevos enfoques para la terapia génica de la hemofilia en el desarrollo preclínico
Anticuerpos preexistentes al AAV y consecuencias de la terapia génica para la hemofilia
El futuro de la terapia génica para la hemofilia
Preparación para la aprobación de la terapia génica para la hemofilia