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Educación

Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Cobertura de conferencia

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Análisis final del ensayo fundamental de fase 3 de terapia génica HOPE-B: Eficacia estable en estado estacionario y seguridad de etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave

Cobertura de conferencia

Dr. Wolfgang Miesbach

Eficacia y seguridad de la transferencia génica de Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: resultados del análisis de dos años GENEr8-1

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Romper la tolerancia transgénica a través de la inmunosupresión

Cobertura de conferencia

Valder R. Arruda, MD, PhD

Resumen e implicaciones de la integración de AAV

Cobertura de conferencia

Dr. Frederic D. Bushman

Relación entre la expresión de FVIII endógeno y transgénico y los episodios hemorrágicos tras la transferencia del gen Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Apuntando al endotelio sinusoial

Cobertura de conferencia

Valder R. Arruda, MD, PhD

Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

La expresión del factor IX dentro del rango normal previene las hemorragias espontáneas que requieren tratamiento después de la terapia génica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudio de seguimiento a largo plazo del programa B-Amaze

Cobertura de conferencia

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

La terapia génica como solución global

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparación de los centros de tratamiento para la administración

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectivas de los pacientes sobre la hemofilia en la terapia génica

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Declan Noone

Terapia génica para la hemofilia A y B en comparación con los tratamientos disponibles

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Terapia génica en la hemofilia Investigaciones en curso y futuras y qué esperar

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y el Dr. Steven W. Pipe, MD

Importancia de monitorear a las personas con hemofilia para su seguridad y eficacia a corto y largo plazo

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Monitoreo de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia génica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

Cobertura de conferencia

Daniela Cesana, doctora

Superar la inmunidad preexistente anti-AAV para lograr una transferencia genética segura y eficiente en entornos clínicos

Cobertura de conferencia

Dr. Giuseppe Ronzitti

Terapia génica lentiviral para el hígado para la hemofilia y más allá

Cobertura de conferencia

Dr. Alessio Cantore

Actualización actual de los ensayos clínicos sobre terapia génica para la hemofilia

Cobertura de conferencia

Dr. Wolfgang Miesbach

Preparación para la práctica de la terapia génica para la hemofilia

Sesiones de aprendizaje virtual

Wolfgang Miesbach, MD y Steven W. Pipe, MD

Actualizaciones en ensayos clínicos sobre terapia génica para la hemofilia A

Pódcasts

Presentado por Presentado por Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Últimas actualizaciones de ensayos clínicos para la terapia génica para la hemofilia B

Pódcasts

Presentado por Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Avances recientes en terapia génica para ensayos clínicos de hemofilia

Sesiones de aprendizaje virtual

Presentado por Annette von Drygalski, MD, PharmD y Guy Young, MD

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