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Instituciones educativas

Relación entre el FVIII producido por transgén y las tasas de hemorragia 2 años después de la transferencia génica con valoctocogén Roxaparvovec: resultados de Gener8-1

Cobertura de conferencia

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Esclarecimiento del mecanismo detrás de la discrepancia en el ensayo del factor VIII derivado del AAV

Cobertura de conferencia

 Dra. Anna Sternberg

Resultados de B-LIEVE, un estudio de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180a AAV en pacientes con hemofilia B

Cobertura de conferencia

Guy Young, doctor en medicina

Mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave después de recibir terapia génica con etranacogén dezaparvovec

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Corrección hemostática estable y mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia: análisis final del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-B de etranacogén dezaparvovec

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Entrega de LNP de ARNm CRISPR/Cas9 para reparar una pequeña deleción en el gen FVIII en ratones con hemofilia A

Cobertura de conferencia

Chun-Yu Chen, doctorado

El promotor Stabilin-2 modula la respuesta inmunitaria al FVIII después de la administración del vector lentiviral en ratones hemofílicos

Cobertura de conferencia

Antonia Follenzi, MD, PhD

Una variante del factor VIII con eliminación del sitio de N-glicosilación en 2118 Respuestas inmunitarias anti-FVIII reducidas en ratones con hemofilia A tratados con terapia génica

Cobertura de conferencia

Dra. Carol H. Miao

Uso del registro de terapia génica de la Federación Mundial de Hemofilia para el seguimiento a largo plazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia génica

Cobertura de conferencia

Bárbara A. Konkle, MD

Impacto de la transferencia del gen Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave en la calidad de vida relacionada con la salud

Cobertura de conferencia

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Selección de dosis y diseño de estudio para B-LIEVE, un ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 de la terapia génica FLT180A para pacientes con hemofilia B

Cobertura de conferencia

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Análisis final del ensayo fundamental de fase 3 de terapia génica HOPE-B: Eficacia estable en estado estacionario y seguridad de etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave

Cobertura de conferencia

Dr. Wolfgang Miesbach

Eficacia y seguridad de la transferencia génica de Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: resultados del análisis de dos años GENEr8-1

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Romper la tolerancia transgénica a través de la inmunosupresión

Cobertura de conferencia

Valder R. Arruda, MD, PhD

Resumen e implicaciones de la integración de AAV

Cobertura de conferencia

Dr. Frederic D. Bushman

Relación entre la expresión de FVIII endógeno y transgénico y los episodios hemorrágicos tras la transferencia del gen Valoctocogén Roxaparvovec para la hemofilia A grave: un análisis post-hoc del ensayo de fase 8 GENEr1-3

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Datos de sangrado a través de los niveles de expresión de FIX de referencia en personas con hemofilia B: un análisis utilizando el 'Estudio de expresión de factores

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

Apuntando al endotelio sinusoial

Cobertura de conferencia

Valder R. Arruda, MD, PhD

Seguimiento de más de 5 años en una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con terapia génica de virus adenoasociados con fidanacogén elaparvovec

Cobertura de conferencia

Dr. Steven W. Pipe

La expresión del factor IX dentro del rango normal previene las hemorragias espontáneas que requieren tratamiento después de la terapia génica FLT180a en pacientes con hemofilia B grave: estudio de seguimiento a largo plazo del programa B-Amaze

Cobertura de conferencia

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

La terapia génica como solución global

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparación de los centros de tratamiento para la administración

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectivas de los pacientes sobre la hemofilia en la terapia génica

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Declan Noone

Terapia génica para la hemofilia A y B en comparación con los tratamientos disponibles

Pódcasts

Presentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD y Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

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