Dr. Steven W. Pipe
Aspectos destacados del Congreso ISTH 2021

Eficacia y seguridad de 52 semanas del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: datos del ensayo de fase 3 de terapia génica HOPE-B

Tubería SW1, FW Leebeek2, M.Recht3, Clave NS4, S. Lattimore3, G. Castamán5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigadores de HOPE-B

1Universidad de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Centro médico de la Universidad Erasmus, Rotterdam, Países Bajos

3Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Portland, Estados Unidos

4Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

5Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

7uniQure BV, Amsterdam, Países Bajos

8Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos clave de datos

Actividad FIX durante 52 semanas después de la infusión

Actividad media y mediana de FIX para todos los participantes en el ensayo HOPE-B durante 52 semanas después de la dosificación con 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Después del tratamiento, la actividad de FIX aumentó rápidamente a una media de 39.0 UI / dl en la semana 26 y 41.5 UI / dl en la semana 52.

Eventos adversos relacionados con el tratamiento

Eventos adversos relacionados con el tratamiento más comunes (posiblemente relacionados o relacionados) con una incidencia de ≥ 5% en la población de seguridad durante el período posterior al tratamiento. Hubo 408 eventos adversos entre 53 participantes, de los cuales 91 (entre 39 participantes) se consideraron eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE).

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