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Lo más destacado del Congreso Virtual EAHAD 2021
Eficacia y seguridad del etranacogén dezaparvovec en adultos con hemofilia B grave o moderada-grave: primeros datos del ensayo de fase 3 de terapia génica Hope-B
Dr. Steven W. Pipe
Caracterización de la persistencia del vector del virus adenoasociado después del seguimiento a largo plazo en el modelo de hemofilia en perro
Paul Batty, MBBS, doctorado
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vector mejorado para la transferencia genética en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa: datos a dos años de un ensayo de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, farmacéutica
La terapia génica AMT-060 en adultos con hemofilia B severa o moderada-severa confirma la expresión estable de FIX y reducciones duraderas en el sangrado y el consumo de factor IX hasta por 5 años
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Seguimiento de una nueva terapia génica con virus adenoasociados (AAV) (FLT180a) para lograr niveles de actividad FIX normales en pacientes con hemofilia B grave (HB) (estudio B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath