Πρόοδοι στη γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία

Βασικά ζητήματα:
Πρόοδοι στη γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία

Ηχογραφήθηκε ζωντανά ως Δορυφορικό Συμπόσιο Παρασκευής πριν από την 62η Ετήσια Συνάντηση και Έκθεση ASH

Αφού ολοκληρωθεί κάθε βίντεο, μετακινηθείτε προς τα κάτω στη σελίδα για να ανοίξετε το επόμενο

εισαγωγές

Παρουσίαση: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Γονιδιακή θεραπεία έχει πολλές υποσχέσεις για άτομα με μεγάλη ποικιλία καταστάσεων, συμπεριλαμβανομένων τύπων καρκίνου, AIDS, διαβήτη, καρδιακών παθήσεων και αιμοφιλίας. Αυτή η καινοτόμος προσέγγιση για τη θεραπεία αλλάζει γονίδια μέσα στα κύτταρα του σώματος για να σταματήσει η ασθένεια. 

Η γονιδιακή θεραπεία προσπαθεί να αντικαταστήσει ή να διορθώσει μεταλλαγμένα γονίδια και να κάνει τα νοσούντα κύτταρα πιο εμφανή στο ανοσοποιητικό σύστημα. Η αιμορροφιλία Α και Β κληρονομούνται ως μέρος ενός υποχωρητικού σχήματος συνδεδεμένου με Χ. Η γενετική αιμοφιλίας περιλαμβάνει γονίδια που βρίσκονται στο χρωμόσωμα Χ και χρειάζεται μόνο ένα ελαττωματικό γονίδιο για να οδηγήσει σε αυτήν την αιμορραγική διαταραχή.

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είναι ακόμη υπό μελέτη, αλλά τα αποτελέσματα είναι πολλά υποσχόμενα. Οι κλινικές δοκιμές έχουν δείξει επιτυχία και η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε έναν τύπο κυτταρικής θεραπείας. Στο δικό μας Βασικά ζητήματα: Πρόοδοι στη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία με επικεφαλής τον Glenn F. Pierce, συζητάμε μια επισκόπηση της νόσου, την τρέχουσα κατάσταση της γονιδιακής θεραπείας και πολλά άλλα.