Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία
Στιγμιότυπα από την 23η ετήσια συνάντηση ASGCT

Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία

Τζόναθαν Χ. Φόλι1, Έραλντ Σέχου1, Allison Dane1, Ρόουζ Σερίνταν1, Ρεμπέκα Άλεντ1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Σόφι Γουίλιαμς1, Romuald Corbau1, Ελένη Τζόουνς2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, Ντέιβιντ Μπριγκς3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο

2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο

3NHS Blood and Transplantation, Μπέρμιγχαμ, Ηνωμένο Βασίλειο

Βασικά σημεία δεδομένων

Έως και το 70% των ασθενών με αιμοφιλία μπορεί να εκφράσουν αντισώματα που εμποδίζουν τη θεραπεία με φορείς AAV για γονιδιακή θεραπεία. Αυτή η μελέτη δείχνει ότι η πλασμαφαίρεση διπλής διήθησης (DFPP) μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη μείωση των τίτλων αντισωμάτων εξουδετέρωσης AAVS3 (NAb) για να ευθυγραμμιστεί με τα κριτήρια επιλεξιμότητας δοκιμής.

Αποτελέσματα από ασθενείς με ή χωρίς διαδοχικούς κύκλους DFPP χρησιμοποιώντας δοκιμασία αναστολής της φωτεινής μεταδιέγερσης λουσιφεράσης (BL-TIA). Οι διαδοχικοί κύκλοι ήταν πιο αποτελεσματικοί από τους μη διαδοχικούς κύκλους στη μείωση των τίτλων Nab. Η ανάλυση παλινδρόμησης προέβλεπε ότι 5 κύκλοι θα μείωναν τον αρχικό τίτλο AAVS3 NAb κατά 94%, πράγμα που θα επέτρεπε τη θεραπεία του 60% των ασθενών.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars