Χρήση του Μητρώου Γονιδιακής Θεραπείας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας για τη Μακροχρόνια Παρακολούθηση Ασθενών Αιμορροφιλίας που υποβάλλονται σε θεραπεία με Γονιδιακή Θεραπεία
Κύρια σημεία από το Παγκόσμιο Συνέδριο WFH 2022

Χρήση του Μητρώου Γονιδιακής Θεραπείας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας για τη Μακροχρόνια Παρακολούθηση Ασθενών Αιμορροφιλίας που υποβάλλονται σε θεραπεία με Γονιδιακή Θεραπεία

Παρουσιάστηκε από: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Κάρι Κλαρκ3, Lindsey A. George4, Αλφόνσο Ιόριο5, Βόλφγκανγκ Μίσμπαχ6, Declan Noone7, Φλώρα Πεϊβάνδη8, Στίβεν Πάιπ9, Michael Recht10, Μαρκ Σκίνερ11, Λέοναρντ Βαλεντίνο12, Johnny N. Mahlangu13, Γκλεν Φ. Πιρς2

1Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, Ηνωμένες Πολιτείες
2Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, Μόντρεαλ, Καναδάς
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, Ηνωμένες Πολιτείες
4The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Ηνωμένες Πολιτείες
5Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Hamilton, Canada
6Ιατρική Κλινική 2/Institute of Transfusione Medicine Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Γερμανία
7European Haemophilia Consortium, Βέλγιο
8Università degli Studi di Milano, Ιταλία
9Τμήματα Παιδιατρικής και Παθολογίας, Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Ηνωμένες Πολιτείες
11Institutefor Policy Advancement Ltd., and Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12Εθνικό Ίδρυμα Αιμορροφιλίας, Νέα Υόρκη, Ηνωμένες Πολιτείες
13Πανεπιστήμιο του Witwatersrand, Νότια Αφρική

Βασικά σημεία δεδομένων

Υλοποίηση WFH GTR

Το μητρώο γονιδιακής θεραπείας WFH (GTR) είναι ένα προοπτικό, παρατηρητικό και διαχρονικό μητρώο με γενικό στόχο τη συλλογή δεδομένων για όλους τους ασθενείς που λαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία, τόσο σε κλινικές δοκιμές όσο και σε φάση μετά την κυκλοφορία, εάν και εφόσον εγκριθεί. Αυτοί είναι οι πρωταρχικοί και δευτερεύοντες στόχοι του μητρώου.

Στόχοι WFH GTR

Για την εφαρμογή του GTR, η WFH απευθύνεται σε μεμονωμένα κέντρα θεραπείας αιμορροφιλίας (HTC), ξεκινώντας από εκείνα που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας αιμορροφιλίας. Θα κληθούν επίσης να συνεισφέρουν τα εθνικά μητρώα αιμορροφιλίας. Η WFH συνεργάζεται επίσης με τη βιομηχανία για την ανάπτυξη μιας διαδικασίας για τη λήψη δεδομένων από ολοκληρωμένες κλινικές δοκιμές.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL