Χρήση του Μητρώου Γονιδιακής Θεραπείας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας για τη Μακροχρόνια Παρακολούθηση Ασθενών Αιμορροφιλίας που υποβάλλονται σε θεραπεία με Γονιδιακή Θεραπεία

Κύρια σημεία από το Παγκόσμιο Συνέδριο WFH 2022

Χρήση του Μητρώου Γονιδιακής Θεραπείας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας για τη Μακροχρόνια Παρακολούθηση Ασθενών Αιμορροφιλίας που υποβάλλονται σε θεραπεία με Γονιδιακή Θεραπεία

Παρουσιάστηκε από: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Κάρι Κλαρκ³, Lindsey A. George⁴, Αλφόνσο Ιόριο⁵, Βόλφγκανγκ Μίσμπαχ⁶, Declan Noone⁷, Φλώρα Πεϊβάνδη⁸, Στίβεν Πάιπ⁹, Michael Recht¹⁰, Μαρκ Σκίνερ¹¹, Λέοναρντ Βαλεντίνο¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Γκλεν Φ. Πιρς²

¹Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, Ηνωμένες Πολιτείες
²Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, Μόντρεαλ, Καναδάς
³International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, Ηνωμένες Πολιτείες
⁴The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Ηνωμένες Πολιτείες
⁵Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Hamilton, Canada
⁶Ιατρική Κλινική 2/Institute of Transfusione Medicine Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Γερμανία
⁷European Haemophilia Consortium, Βέλγιο
⁸Università degli Studi di Milano, Ιταλία
⁹Τμήματα Παιδιατρικής και Παθολογίας, Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Ηνωμένες Πολιτείες
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., and Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²Εθνικό Ίδρυμα Αιμορροφιλίας, Νέα Υόρκη, Ηνωμένες Πολιτείες
¹³Πανεπιστήμιο του Witwatersrand, Νότια Αφρική

Το μητρώο γονιδιακής θεραπείας WFH (GTR) είναι ένα προοπτικό, παρατηρητικό και διαχρονικό μητρώο με γενικό στόχο τη συλλογή δεδομένων για όλους τους ασθενείς που λαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία, τόσο σε κλινικές δοκιμές όσο και σε φάση μετά την κυκλοφορία, εάν και εφόσον εγκριθεί. Αυτοί είναι οι πρωταρχικοί και δευτερεύοντες στόχοι του μητρώου.

Για την εφαρμογή του GTR, η WFH απευθύνεται σε μεμονωμένα κέντρα θεραπείας αιμορροφιλίας (HTC), ξεκινώντας από εκείνα που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας αιμορροφιλίας. Θα κληθούν επίσης να συνεισφέρουν τα εθνικά μητρώα αιμορροφιλίας. Η WFH συνεργάζεται επίσης με τη βιομηχανία για την ανάπτυξη μιας διαδικασίας για τη λήψη δεδομένων από ολοκληρωμένες κλινικές δοκιμές.