Στόχευση ημιτονοειδούς ενδοθηλίου
Σημαντικά σημεία από το 16ο εργαστήριο του NHF για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για την αιμορροφιλία

Στόχευση ημιτονοειδούς ενδοθηλίου

Antonia Follenzi, MD, PhD
Πανεπιστήμιο του Piemonte Orientale
Novara, Ιταλία

Βασικά σημεία δεδομένων

Ο προωθητής pF8 οδηγεί την έκφραση GFP σε LSEC

Ο φυσικός προαγωγέας FVIII, pF8, οδηγεί την έκφραση GFP σε ηπατικά ημιτονοειδή ενδοθηλιακά κύτταρα (LSECs). Ανάλυση ανοσοφθορισμού ήπατος ποντικών C57BL/6 αιμοφιλίας Α (ΗΑ), 1 και 6 μήνες μετά την ένεση του φακοϊικού φορέα LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-διαμιδινο-2-φαινυλινδόλη, GFP, πράσινη φθορίζουσα πρωτεΐνη, Lyve-1, ενδοθηλιακός υποδοχέας λεμφικού αγγείου 1, δείκτης για LSECs)

Το διορθωμένο επίπεδο FVIII LV-pF8-FVIII σε ποντίκια B6/129-HA εξαρτάται από το Treg

Για να συνοψίσουμε αυτήν τη σειρά μελετών, η ανοσοκαταστολή με ελάχιστη μείωση των κυττάρων Treg είναι η βέλτιστη για τη διασφάλιση της ανοσολογικής ανοχής που προκαλείται από το ήπαρ στην έκφραση διαγονιδίου FIX. Στα NHPs, η προκαταρκτική θεραπεία με MMF και ραπαμυκίνη, ακολουθούμενη από καθυστερημένη χορήγηση του rATG ήταν ικανή να παράσχει παρατεταμένη ανοσολογική ανοχή ενώ το rATG ή το daclizumab που χορηγήθηκαν τη στιγμή της έγχυσης του φορέα δεν ήταν.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL