Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec

Κύρια σημεία από την 25η ετήσια συνάντηση της ASGCT

Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec

Παρουσιάστηκε από: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

Steven W. Pipe¹, Frank WG Leebeek², Michael Recht³, Nigel S. Key⁴, Τζιανκάρλο Κασταμάν⁵, Ντέιβιντ Κούπερ⁶, Ρόμπερτ Γκουτ⁶, Ρικάρντο Ντόλμετς⁶, Yanyan Li⁷, Paul E. Monahan⁷, Βόλφγκανγκ Μίσμπαχ⁸

¹Πανεπιστήμιο του Michigan, Ann Arbor, MI
²Erasmus MC, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο, Ρότερνταμ, Ολλανδία
³Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR
⁴Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, NC
⁵Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία
⁶uniQure Inc., Λέξινγκτον, ΜΑ
⁷CSL Behring, Βασιλιάς της Πρωσίας, PA
⁸Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

Δραστηριότητα συνεχούς επιδιόρθωσης για έως και 18 μήνες

Δραστηριότητα FIX ενός σταδίου για μέτρια σοβαρή (N=10) και σοβαρή (N=44) ασθενείς στους οποίους έγινε έγχυση etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX) σε δόση 2x10¹³ gc/kg στη δοκιμή φάσης 3 HOPE-B. Αυτή η ανάλυση περιλάμβανε ασθενείς με και χωρίς AAV5 εξουδετερωτικά αντισώματα (NAbs).

Παρόμοια δραστηριότητα επιδιόρθωσης (%) για θέματα με και χωρίς προϋπάρχοντα NAbs σε AAV5

Δραστηριότητα FIX μιας κατάστασης στην έναρξη και στους 18 μήνες μετά την έγχυση για ασθενείς με και χωρίς προϋπάρχοντα NAbs AAV5. Με αντισώματα ορίστηκε ότι έχουν τίτλο μεγαλύτερο από το όριο ανίχνευσης (LOD). Χωρίς αντισώματα ορίστηκε ότι έχει τίτλο μικρότερο ή ίσο με το LOD.

Το προφίλ ασφάλειας για το etranacogene dezaparvovec στους 18 μήνες ήταν σύμφωνο με τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν προηγουμένως. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (TRAE) που εμφανίστηκαν σε περισσότερο από το 10% των ασθενών ήταν αύξηση της ALT (17%), πονοκέφαλος (15%), γριππώδης νόσος (13%) και αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (13%) ).