Αποτελέσματα από το B-LIEVE, μια μελέτη επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β
Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ

Αποτελέσματα από το B-LIEVE, μια μελέτη επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Παρουσιάστηκε από: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες

Γ. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Παίδων Νοσοκομείο Λος Άντζελες, Πανεπιστήμιο Νότιας Καλιφόρνια Keck School of Medicine, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, ΗΠΑ, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες
2Royal Free Hospital, Λονδίνο, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο
3Freeline, Stevenage, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο

 

Βασικά σημεία δεδομένων

ΕΠΙΔΙΟΡΘΩΣΗ Επιπέδων

Διορθώστε τα επίπεδα για τους 3 πρώτους ασθενείς με αιμορροφιλία Β που έλαβαν δόση γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a στη μελέτη φάσης 1/2 B-LIEVE. Οι τιμές FIX προέρχονται από μια δοκιμασία ενός σταδίου σε ένα κεντρικό εργαστήριο. Η οριζόντια διακεκομμένη γραμμή είναι το κατώτερο όριο της φυσιολογικής έκφρασης FIX (50 IU/dL). Από τις 23 Μαΐου 2022, τα επίπεδα περικοπής δεδομένων, FIX ήταν 93, 92 και 80 την ημέρα της μελέτης 77, 56 και 36 για τους ασθενείς 1, 2 και 3, αντίστοιχα.

ΔΙΟΡΘΩΣΗ και συνοδά επίπεδα ALT

Διορθώστε τα επίπεδα (κόκκινο) και ALT (κίτρινο) για τους 3 ασθενείς που έλαβαν δόση FLT180a στη μελέτη B-LIEVE. Τρεις εβδομάδες μετά την έγχυση του FLT180a, οι ασθενείς άρχισαν μια μειούμενη θεραπεία κορτικοστεροειδών από το στόμα και μια σύντομη θεραπεία από του στόματος tacrolimus ως προφύλαξη για την ελαχιστοποίηση των ανοσοαποκρίσεων που σχετίζονται με φορείς. Οι κάθετες διακεκομμένες γραμμές είναι προφυλακτικές εξωγενείς εγχύσεις FIX που λαμβάνονται τις ημέρες μετά την έγχυση FLT180a.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL