Σχέση μεταξύ του FVIII που παράγεται από το διαγονίδιο και των ποσοστών αιμορραγίας 2 χρόνια μετά τη μεταφορά γονιδίου με το Valoctocogene Roxaparvovec: Αποτελέσματα από το Gener8-1
Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ

Σχέση μεταξύ του FVIII που παράγεται από το διαγονίδιο και των ποσοστών αιμορραγίας 2 χρόνια μετά τη μεταφορά γονιδίου με το Valoctocogene Roxaparvovec: Αποτελέσματα από το Gener8-1

Παρουσιάστηκε από: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculty of the Health Sciences-University of the Witwatersrand and National Health Laboratory Service, Γιοχάνεσμπουργκ, Νότια Αφρική

J. Mahlangu1, Η. Chambost2, S. Chou3, Α. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, Μ. Laffan8, Α. Leavitt9, Β. Μαντάν10, J. Mason11, J. Oldenburg12, Μ. Οζέλο13, Φ. Παϊβάνδη14, D. Quon15, Μ. Ρέντινγκ16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Centre, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Νότια Αφρική
2APHM, Τμήμα Παιδιατρικής Αιματολογικής Ογκολογίας, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Μασσαλία, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Γαλλία
3Τομέας Αιματολογίας, Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Εθνικό Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Ταϊβάν, Ταϊπέι, Keelung, Ταϊβάν (Δημοκρατία της Κίνας)
4Εθνικό Τμήμα Παίδων Νοσοκομείου Αιματολογίας, Ογκολογίας και Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών και το Κολλέγιο Ιατρικής του Κρατικού Πανεπιστημίου του Οχάιο, Columbus, Οχάιο, Ηνωμένες Πολιτείες
5Division of Hematology/Ocology, Department of Medicine, University of California San Diego, San Diego, California, Ηνωμένες Πολιτείες
6Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ιντιάνα, Κέντρο Παιδιατρικής Έρευνας IUPUI-Wells και Ινστιτούτο Ανοσολογίας και Πειραματικής Θεραπείας Hirszfeld, Indianapolis, Ιντιάνα, Ηνωμένες Πολιτείες
7Ιατρικό κέντρο Sheba & Πανεπιστήμιο του Τελ Αβίβ, Τελ Αβίβ, Τελ Αβίβ, Ισραήλ
8Κέντρο Αιματολογίας, Imperial College London, Λονδίνο, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο
9University of California San Francisco, San Francisco, California, Ηνωμένες Πολιτείες
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital και University of Queensland, Brisbane, Queensland, Αυστραλία
12Ινστιτούτο Πειραματικής Αιματολογίας και Μεταγγιστικής Ιατρικής και Κέντρο Σπάνιων Παθήσεων, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Γερμανία
13Hemocentro UNICAMP, Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Σχολή Ιατρικών Επιστημών, Πανεπιστήμιο Campinas, Campinas, Σάο Πάολο, Βραζιλία
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Κέντρο Αιμοφιλίας και Θρόμβωσης και Fondazione Luigi Villa, και Τμήμα Παθοφυσιολογίας και Μεταμοσχεύσεων, Università degli Studi di Milano, Μιλάνο, Λομβαρδία, Ιταλία
15Κέντρο Θεραπείας Ορθοπεδικής Αιμορροφιλίας, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες
16Κέντρο για διαταραχές αιμορραγίας και πήξης, Πανεπιστήμιο της Μινεσότα, Μινεάπολη, Μινεσότα, Ηνωμένες Πολιτείες
17Πανεπιστημιακά Νοσοκομεία της Οξφόρδης National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, and Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Οξφόρδη, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες

19Τμήματα Παιδιατρικής και Παθολογίας, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

Βασικά σημεία δεδομένων

Περίληψη ασφάλειας Valoctocogene Roxaparvovec για το έτος 2
Ετήσιος ρυθμός αιμορραγίας με θεραπεία/χρήση FVIII

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3 GENer8-1 σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α που έλαβαν θεραπεία με valoctocogene roxaparvovec δείχνουν μια σταθερή μείωση των αιμορραγιών που έλαβαν θεραπεία/έτος και της ετήσιας χρήσης του FVIII από το έτος 1 έως το έτος 2 σε σύγκριση με την αρχική τιμή. Οι βασικές τιμές ήταν από την προοπτική περίοδο συλλογής δεδομένων 6 μηνών στη μη παρεμβατική μελέτη BMN 270-902.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL