Σχέση μεταξύ ενδογενούς, διαγονιδιακής έκφρασης FVIII και αιμορραγικών συμβάντων μετά τη μεταφορά γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία A: Μια μεταγενέστερη ανάλυση της δοκιμής φάσης 8 GENEr1-3
Σημαντικά σημεία από την 63η ετήσια συνάντηση της ASH

Σχέση μεταξύ ενδογενούς, διαγονιδιακής έκφρασης FVIII και αιμορραγικών συμβάντων μετά τη μεταφορά γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία A: Μια μεταγενέστερη ανάλυση της δοκιμής φάσης 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, και Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Τμήμα Παιδιατρικής και Παθολογίας, Πανεπιστήμιο του Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Σχολή Ιατρικών Επιστημών, Πανεπιστήμιο Campinas, Campinas, Βραζιλία
3Το Εθνικό Κέντρο Αιμορροφιλίας και το Ερευνητικό Ινστιτούτο Θρόμβωσης και Αιμόστασης της Amalia Biron, Ιατρικό Κέντρο Sheba, Tel Hashomer, Πανεπιστήμιο του Τελ Αβίβ, Τελ Αβίβ, Ισραήλ
4Κέντρο για διαταραχές αιμορραγίας και πήξης, Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου της Μινεσότα, Μινεάπολη, MN
5Πανεπιστήμιο του Κουίνσλαντ, Μπρίσμπεϊν, QLD, Αυστραλία
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Αυστραλία
7University of California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
9Κέντρο Αιματολογίας, Τμήμα Ιατρικής, Imperial College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
10Κέντρο Θεραπείας Ορθοπεδικής Αιμορροφιλίας, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια
11Department of Molecular Medicine, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Τομέας Αιματολογίας, Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Εθνικό Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Ταϊβάν, Ταϊπέι, Ταϊβάν
13Τμήμα Ιατρικής Radcliffe, Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
14Πανεπιστημιακά Νοσοκομεία της Οξφόρδης National Health Service Foundation Trust, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
15Εθνικό Ινστιτούτο Έρευνας Υγείας, Κέντρο Βιοϊατρικής Έρευνας της Οξφόρδης, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
16Κέντρο θεραπείας αιμορροφιλίας, Nationwide Children's Hospital και The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Κέντρο Αιμορροφιλίας και Θρόμβωσης, Ιατρική Πανεπιστημιούπολη Anschutz του Πανεπιστημίου του Κολοράντο, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Τμήμα Παιδιατρικής, Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ιντιάνα, Κέντρο Παιδιατρικής Έρευνας IUPUI-Wells, Indianapolis, IN
20Εργαστήριο Γλυκοβιολογίας, Ινστιτούτο Ανοσολογίας και Πειραματικής Θεραπείας Hirszfeld, Βρότσλαβ, Πολωνία
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Ηνωμένο Βασίλειο
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Βασικά σημεία δεδομένων

Σχεδιασμός μελέτης Φάσης 3 GENer8-1

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3 GENer8-1 αναλύθηκαν για τη σχέση μεταξύ της δραστηριότητας FVIII που προέρχεται από διαγονίδιο και των αιμορραγιών. Από τον συνολικό αριθμό των συμμετεχόντων στη μελέτη (N = 134), αυτή η ανάλυση περιελάμβανε ένα υποσύνολο ασθενών που παρουσίασαν ≥ 1 αιμορραγία υπό θεραπεία στη μεταβατική περίοδο, η οποία ξεκίνησε 1 μήνα μετά το τέλος της περιόδου μετά την προφύλαξη που ακολούθησε έγχυση διαγονιδίου.

ABR σε συμμετέχοντες με αιμορραγίες μετά τη μετάβαση (n = 22)

Από τους 134 συνολικά συμμετέχοντες στη μελέτη GENer8-1, 22 (16%) εμφάνισαν τουλάχιστον 1 αιμορραγία που υποβλήθηκε σε θεραπεία στη μεταβατική περίοδο. Το ABR παρουσιάζεται για αυτούς τους συμμετέχοντες για την έναρξη της μελέτης πριν από την έγχυση και την περίοδο μελέτης μετά την έγχυση, μετά την προφύλαξη. Σε σχέση με την αρχική τιμή, 15 συμμετέχοντες είχαν μείωση στο ABR, 2 είχαν αύξηση στο ABR < 1 (μαύρα βέλη) και 5 είχαν αύξηση στο ABR > 1 (πορτοκαλί βέλη).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL